TransCon Growth Hormone

Active substance
TransCon Growth Hormone
Domain
Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Hormonal disorders
Extended indication
Short Stature / Growth Hormone Deficiency in children

1. Product

Manufacturer
Ascendis
Mechanism of action
Receptor agonist
Route of administration
Subcutaneous
Therapeutical formulation
Injection
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Fabrikant: Ascendis Pharma A/S. Somatotropin receptor agonists.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Registration phase
Clinical trials

3. Therapeutic value

Current treatment options
somatropine
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
Voordeel aan dit geneesmiddel is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige behandelopties, die dagelijks toegediend moeten worden. Somapacitan zal tevens binnenkort op de markt komen en een wekelijkse toedieningsfrequentie hebben. Het bijwerkingsprofiel van deze twee middelen kan wel verschillen.
Duration of treatment
Not found
Frequency of administration
1 times a week
References
NCT03305016, NCT03344458, NCT02781727
Additional comments
Starting dose of 0.24 mg/kg/week

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 2,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Gezondheidsplein; CBS
Additional comments
Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een lang-werkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een lang-werkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficientie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficientie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Een deel van de kinderen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling.

5. Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No
References
AdisInsight

9. Other information

There is currently no futher information available.