Treprostinil

Stofnaam
Treprostinil
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Overige medicatie hart-en vaatziekten
Uitgebreide indicatie
Treatment of adults with chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) who cannot have surgery, and in patients whose CTEPH continues or has come back after surgery.

1. Product

Merknaam
Treprostinil SciPharm Sàrl
Werkingsmechanisme
Vasodilator
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Tablet
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Treprostinil diethanolamide is een vasodilator, synthetische analoog van prostacycline.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Bijzonderheid
Nieuwe toedieningsvorm
Datum indiening
Maart 2019
Verwachte registratie
April 2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
De fabrikant heeft een eerdere registratieaanvraag in september 2018 teruggetrokken omdat het niet kon voldoen aan de vraag van de EMA om additionele data aan te leveren.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Treprostinil IV (Remodulin)
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Niet gevonden
Bronnen
United Therapeutics
Aanvullende opmerkingen
De FREEDOM-EV trial heeft de primaire eindpunten gehaald.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 28

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen
In 2016 waren er 28 gebruikers van Remodulin.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
150.000
Bronnen
GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen
In 2016 werd er €150.720 vergoed per gebruiker.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

4.200.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Systemic sclerosis
Bronnen
EMA; Clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen
Orphan designation voor deze indicatie, momenteel bevinden studies zich in fase II.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.