Treprostinil

Active substance Treprostinil
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen New medicine (specialité)
Main indication Other medication for cardiovascular diseases
Extended indication Treatment of adults with chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) who cannot have surgery, and in patients whose CTEPH continues or has come back after surgery.

Product

Proprietary name Treprostinil SciPharm Sàrl
Manufacturer SciPharm Sàrl
Mechanism of action Vasodilator
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Treprostinil diethanolamide is een vasodilator, synthetische analoog van prostacycline.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New therapeutical formulation
Submission date March 2019
Expected Registration April 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional comments De fabrikant heeft een eerdere registratieaanvraag in september 2018 teruggetrokken omdat het niet kon voldoen aan de vraag van de EMA om additionele data aan te leveren.

Therapeutic value

Current treatment options Treprostinil IV (Remodulin)
Therapeutic value No judgement
Substantiation Treprostinil zal naar verwachting niet veel voorgeschreven worden. Het gebruik zal zich beperken tot tertiaire centra.
Duration of treatment Not found
References United Therapeutics
Additional comments De FREEDOM-EV trial heeft de primaire eindpunten gehaald.

Expected patient volume per year

Patient volume

55

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Expertopinie
Additional comments De incidentie van CTEPH is 4-8 patiënten op de 1 miljoen inwoners per jaar. In Nederland betekent dit jaarlijks 100 nieuwe gevallen, waarbij de hypothese is dat er onderdiagnostiek is. De algemene 2-jaars overleving in recente cohorten is ongeveer 80 tot 90%. Ongeveer 60% wordt geopereerd, 40% niet. Van alle operaties is 70-80% succesvol met langdurige (bijna) normalisatie van de pulmonale druk. Overleving is slechter als operatie niet kan of lukt. Dit betekent dat er ongeveer 100 nieuwe gevallen per jaar zijn, waarvan er 40 niet geopereerd kunnen worden. Deze zouden in het indicatiegebied vallen - 60 van 100 worden wel geopereerd, maar van die 60 is dat in 45 succesvol. Dus 15 vallen mogelijk ook in indicatiegebied. Totaal per jaar leidt dit ongeveer 40 + 15 = 55 patiënten binnen dit indicatiegebied. Gezien de overleving zouden deze patiënten het middel dan maximaal 2 jaar gebruiken. Er zijn echter ook orale middelen die (enig) effect hebben op pulmonale druk en klachten. Het is nog de vraag wanneer treprostinil daadwerkelijk ingezet zal gaan worden.

Expected cost per patient per year

Cost 150,000
References GIPdatabank
Additional comments In 2016 werd er €150.720 vergoed per gebruiker.

Potential total cost per year

Total cost

8,250,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Systemic sclerosis
References EMA; Clinicaltrials.gov
Additional comments Orphan designation voor deze indicatie, momenteel bevinden studies zich in fase II.

Other information

There is currently no futher information available.