Treprostinil

Active substance
Treprostinil
Domain
Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Other medication for cardiovascular diseases
Extended indication
Treatment of adults with chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) who cannot have surgery, and in patients whose CTEPH continues or has come back after surgery.

1. Product

Proprietary name
Treprostinil SciPharm Sàrl
Manufacturer
SciPharm Sàrl
Mechanism of action
Vasodilator
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Tablet
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Additional comments
Treprostinil diethanolamide is een vasodilator, synthetische analoog van prostacycline.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Particularity
New therapeutical formulation
Submission date
March 2019
Expected Registration
April 2020
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registered
Additional comments
De fabrikant heeft een eerdere registratieaanvraag in september 2018 teruggetrokken omdat het niet kon voldoen aan de vraag van de EMA om additionele data aan te leveren.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Treprostinil IV (Remodulin)
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
Treprostinil zal naar verwachting niet veel voorgeschreven worden. Het gebruik zal zich beperken tot tertiaire centra.
Duration of treatment
Not found
References
United Therapeutics
Additional comments
De FREEDOM-EV trial heeft de primaire eindpunten gehaald.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

55

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Expertopinie
Additional comments
De incidentie van CTEPH is 4-8 patiënten op de 1 miljoen inwoners per jaar. In Nederland betekent dit jaarlijks 100 nieuwe gevallen, waarbij de hypothese is dat er onderdiagnostiek is. De algemene 2-jaars overleving in recente cohorten is ongeveer 80 tot 90%. Ongeveer 60% wordt geopereerd, 40% niet. Van alle operaties is 70-80% succesvol met langdurige (bijna) normalisatie van de pulmonale druk. Overleving is slechter als operatie niet kan of lukt. Dit betekent dat er ongeveer 100 nieuwe gevallen per jaar zijn, waarvan er 40 niet geopereerd kunnen worden. Deze zouden in het indicatiegebied vallen - 60 van 100 worden wel geopereerd, maar van die 60 is dat in 45 succesvol. Dus 15 vallen mogelijk ook in indicatiegebied. Totaal per jaar leidt dit ongeveer 40 + 15 = 55 patiënten binnen dit indicatiegebied. Gezien de overleving zouden deze patiënten het middel dan maximaal 2 jaar gebruiken. Er zijn echter ook orale middelen die (enig) effect hebben op pulmonale druk en klachten. Het is nog de vraag wanneer treprostinil daadwerkelijk ingezet zal gaan worden.

5. Expected cost per patient per year

Cost
150,000
References
GIPdatabank
Additional comments
In 2016 werd er €150.720 vergoed per gebruiker.

6. Potential total cost per year

Total cost

8,250,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Systemic sclerosis
References
EMA; Clinicaltrials.gov
Additional comments
Orphan designation voor deze indicatie, momenteel bevinden studies zich in fase II.

9. Other information

There is currently no futher information available.