Treprostinil

Werkzame stof
Treprostinil
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Overige medicatie hart-en vaatziekten
Uitgebreide indicatie
Treatment of adults with chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) who cannot have surgery, and in patients whose CTEPH continues or has come back after surgery.

1. Product

Merknaam
Treprostinil SciPharm Sàrl
Fabrikant
SciPharm Sàrl
Werkingsmechanisme
Vasodilator
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Tablet
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Treprostinil diethanolamide is een vasodilator, synthetische analoog van prostacycline.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Bijzonderheid
Nieuwe toedieningsvorm
Indieningsdatum
Maart 2019
Verwachte registratie
April 2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
De fabrikant heeft een eerdere registratieaanvraag in september 2018 teruggetrokken omdat het niet kon voldoen aan de vraag van de EMA om additionele data aan te leveren.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Treprostinil IV (Remodulin)
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Treprostinil zal naar verwachting niet veel voorgeschreven worden. Het gebruik zal zich beperken tot tertiaire centra.
Behandelduur
Niet gevonden
Bronnen
United Therapeutics
Aanvullende opmerkingen
De FREEDOM-EV trial heeft de primaire eindpunten gehaald.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

55

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Expertopinie
Aanvullende opmerkingen
De incidentie van CTEPH is 4-8 patiënten op de 1 miljoen inwoners per jaar. In Nederland betekent dit jaarlijks 100 nieuwe gevallen, waarbij de hypothese is dat er onderdiagnostiek is. De algemene 2-jaars overleving in recente cohorten is ongeveer 80 tot 90%. Ongeveer 60% wordt geopereerd, 40% niet. Van alle operaties is 70-80% succesvol met langdurige (bijna) normalisatie van de pulmonale druk. Overleving is slechter als operatie niet kan of lukt. Dit betekent dat er ongeveer 100 nieuwe gevallen per jaar zijn, waarvan er 40 niet geopereerd kunnen worden. Deze zouden in het indicatiegebied vallen - 60 van 100 worden wel geopereerd, maar van die 60 is dat in 45 succesvol. Dus 15 vallen mogelijk ook in indicatiegebied. Totaal per jaar leidt dit ongeveer 40 + 15 = 55 patiënten binnen dit indicatiegebied. Gezien de overleving zouden deze patiënten het middel dan maximaal 2 jaar gebruiken. Er zijn echter ook orale middelen die (enig) effect hebben op pulmonale druk en klachten. Het is nog de vraag wanneer treprostinil daadwerkelijk ingezet zal gaan worden.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
150.000
Bronnen
GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen
In 2016 werd er €150.720 vergoed per gebruiker.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

8.250.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Ja
Indicatieuitbreidingen
Systemic sclerosis
Bronnen
EMA; Clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen
Orphan designation voor deze indicatie, momenteel bevinden studies zich in fase II.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.