Treprostinil

Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 8.250.000,00
Registratiefase Geregistreerd
ATMP Onbekend

Product

Werkzame stof Treprostinil
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten
Uitgebreide indicatie Treatment of adults with chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) who cannot have surgery, and in patients whose CTEPH continues or has come back after surgery.
Merknaam Treprostinil SciPharm Sàrl
Fabrikant SciPharm Sàrl
Werkingsmechanisme Vasodilator
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Treprostinil diethanolamide is een vasodilator, synthetische analoog van prostacycline.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm
Indieningsdatum Maart 2019
Verwachte registratie April 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen De fabrikant heeft een eerdere registratieaanvraag in september 2018 teruggetrokken omdat het niet kon voldoen aan de vraag van de EMA om additionele data aan te leveren.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Treprostinil IV (Remodulin)
Onderbouwing Treprostinil zal naar verwachting niet veel voorgeschreven worden. Het gebruik zal zich beperken tot tertiaire centra.
Bronnen United Therapeutics
Aanvullende opmerkingen De FREEDOM-EV trial heeft de primaire eindpunten gehaald.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

55

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Expertopinie
Aanvullende opmerkingen De incidentie van CTEPH is 4-8 patiënten op 1 miljoen inwoners per jaar. In Nederland betekent dit jaarlijks 100 nieuwe gevallen, waarbij de hypothese is dat er onder-diagnostiek is. De algemene 2-jaars overleving in recente cohorten is ongeveer 80%-90%. Ongeveer 60% wordt geopereerd, 40% niet. Van alle operaties is 70%-80% succesvol met langdurige (bijna) normalisatie van de pulmonale druk. Overleving is slechter als operatie niet kan of lukt. Dit betekent dat er ongeveer 100 nieuwe gevallen per jaar zijn, waarvan er 40 niet geopereerd kunnen worden. Deze zouden in het indicatiegebied vallen - 60 van 100 worden wel geopereerd, maar van die 60 is dat in 45 succesvol. Dus 15 vallen mogelijk ook in indicatiegebied. Totaal per jaar leidt dit ongeveer 40 + 15 = 55 patiënten binnen dit indicatiegebied. Er zijn echter ook orale middelen die (enig) effect hebben op pulmonale druk en klachten. Het is nog de vraag wanneer treprostinil daadwerkelijk ingezet zal gaan worden.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 150.000,00
Bronnen GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen In 2016 werd er €150.720 vergoed per gebruiker.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

8.250.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Systemic sclerosis
Bronnen EMA; Clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen Orphan designation voor deze indicatie, momenteel bevinden studies zich in fase II.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.