Extended indication Treatment of patients with Long chain fatty acid oxidation disorder (LC-FAOD).
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Triheptanoin
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Treatment of patients with Long chain fatty acid oxidation disorder (LC-FAOD).
Proprietary name Dojolvi
Manufacturer Ultragenyx
Mechanism of action Other
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Liquid
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Synthetische triglyceride die kan worden gebruikt als extra energiebron in de hersenen.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date 2021
Expected Registration 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments Fabrikant geeft aan registratie te verwachten in juni 2022.

Therapeutic value

Current treatment options Ketogeen dieet
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Werkt met name bij de epileptische aanvallen, niet bij de bewegingsstoornissen. Als het werkt is er zeker meerwaarde.
References NCT02201368

Expected patient volume per year

Patient volume

< 114

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References SPS
Additional comments De prevalentie van LC-FAOD wordt geschat op 0,67 per 100.000 inwoners in westerse landen. Dit zou voor Nederland betekenen dat er maximaal 114 patiënten voor Triheptanoin in aanmerking zouden komen.

Expected cost per patient per year

Additional comments In de Verenigde Staten ligt de prijs voor per patiënt per jaar op $138.000. De prijs in Nederland is nog niet bekend.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes

Other information

There is currently no futher information available.