Extended indication

Treatment of patients with Long chain fatty acid oxidation disorder (LC-FAOD).

Therapeutic value

No estimate possible yet

Registration phase

Clinical trials

Product

Active substance

Triheptanoin

Domain

Metabolism and Endocrinology

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Metabolic diseases

Extended indication

Treatment of patients with Long chain fatty acid oxidation disorder (LC-FAOD).

Proprietary name

Dojolvi

Manufacturer

Ultragenyx

Mechanism of action

Other

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Liquid

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Additional comments
Synthetische triglyceride die kan worden gebruikt als extra energiebron in de hersenen.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

Submission date

September 2022

Expected Registration

September 2023

Orphan drug

Yes

Registration phase

Clinical trials

Additional comments
Wordt waarschijnlijk in de tweede helft van 2022 ingediend bij de EMA.

Therapeutic value

Current treatment options

Ketogeen dieet

Therapeutic value

No estimate possible yet

Substantiation

Werkt met name bij de epileptische aanvallen, niet bij de bewegingsstoornissen. Als het werkt is er zeker meerwaarde.

References
NCT02201368

Expected patient volume per year

Patient volume

< 114

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
SPS
Additional comments
De prevalentie van LC-FAOD wordt geschat op 0,67 per 100.000 inwoners in westerse landen. Dit zou voor Nederland betekenen dat er maximaal 114 patiënten voor Triheptanoin in aanmerking zouden komen.

Expected cost per patient per year

Additional comments
In de Verenigde Staten ligt de prijs voor per patiënt per jaar op $138.000. De prijs in Nederland is nog niet bekend.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes

Other information

There is currently no futher information available.