Turoctocog alfa pegol

Stofnaam
Turoctocog alfa pegol
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie
Hemofilie A

1. Product

Fabrikant
Novo Nordisk
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
Hemofilie Behandel Centra
Aanvullende opmerkingen
A long acting recombinant factor VIII derivative.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
Februari 2018
Verwachte registratie
Mei 2019
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Verschillende recombinante factor VIII eiwitten.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Beperkte meerwaarde verwacht. Het is een FVIII concentraat met een verlengde halfwaardetijd waardoor aantal injecties verminderd kan worden of bij gelijkblijvende injecties een hogere dalspiegel wordt bereikt. Aantal injecties kan mogelijk dalen van ongeveer 3x/week naar 2x/week.
Behandelduur
doorlopend

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Aanvullende opmerkingen
Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Er zijn echter vele vergelijkbare producten dus moeilijk in te schatten wat omvang van dit middel wordt. Er is wel sprake van volledige substitutie van ene middel door andere middel. Totale volume patiënten verandert niet.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
110.000 - 345.000
Aanvullende opmerkingen
Berekend op basis van de prijs voor octocog alfa via medicijnkosten.nl en behandelschema beschreven in het farmacotherapeutisch kompas voor een patient van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000,00-€520.000,00. De Nederlandse vereniging voor hemofiliepatiënten geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1.600 hemofiliepatiënten). De kosten voor rurioctocog alfa pegol worden geschat op €110.000,00 euro p.p.p.j. - €345.000,00 euro p.p.p.j. Verwacht wordt dat dit in dezelfde prijsrange zal komen te liggen.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven