Extended indication Hemofilie A
Therapeutic value No judgement
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Turoctocog alfa pegol
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Hemostasis promoting medication
Extended indication Hemofilie A
Manufacturer Novo Nordisk
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Hemofilie Behandel Centra
Additional remarks A long acting recombinant factor VIII derivative.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date February 2018
Expected Registration May 2019
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Verschillende recombinante factor VIII eiwitten.
Therapeutic value No judgement
Substantiation Beperkte meerwaarde verwacht. Het is een FVIII concentraat met een verlengde halfwaardetijd waardoor aantal injecties verminderd kan worden of bij gelijkblijvende injecties een hogere dalspiegel wordt bereikt. Aantal injecties kan mogelijk dalen van ongeveer 3x/week naar 2x/week.
Duration of treatment continuous

Expected patient volume per year

Additional remarks Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Er zijn echter vele vergelijkbare producten dus moeilijk in te schatten wat omvang van dit middel wordt. Er is wel sprake van volledige substitutie van ene middel door andere middel. Totale volume patiënten verandert niet.

Expected cost per patient per year

Cost 110,000.00 - 345,000.00
Additional remarks Berekend op basis van de prijs voor octocog alfa via medicijnkosten.nl en behandelschema beschreven in het farmacotherapeutisch kompas voor een patient van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000,00-€520.000,00. De Nederlandse vereniging voor hemofiliepatiënten geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1.600 hemofiliepatiënten). De kosten voor rurioctocog alfa pegol worden geschat op €110.000,00 euro p.p.p.j. - €345.000,00 euro p.p.p.j. Verwacht wordt dat dit in dezelfde prijsrange zal komen te liggen.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.