Turoctocog alfa pegol

Active substance
Turoctocog alfa pegol
Domain
Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Hemostasis promoting medication
Extended indication
Treatment and prophylaxis of bleeding in patients 12 years and above with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency).

1. Product

Proprietary name
Esperoct
Manufacturer
Novo Nordisk
Mechanism of action
Coagulant
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Centre of expertise
Hemofilie Behandel Centra
Additional comments
A long acting recombinant factor VIII derivative.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
February 2018
Expected Registration
June 2019
Orphan drug
Yes
Registration phase
Positive CHMP opinion
Additional comments
Positieve CHMP-opinie april 2019.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Verschillende recombinante factor VIII eiwitten.
Therapeutic value
Potential equal value
Substantiation
Volledig vergelijkbaar met de reeds bestaande factor VIII concentraten. Door iets langere halfwaardetijd mogelijk iets minder frequente injecties, maar voordeel is beperkt.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 38

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Expertopinie
Additional comments
Aantal patiënten is afhankelijk van marktaandeel (totaal aantal patiënten met indicatie voor behandeling met dit product is ongeveer 750). Maar waarschijnlijk zal het marktaandeel zeer beperkt blijven en dan betreft het substitutie voor een ander factor VIII product. Gezien huidige ontwikkelingen in het veld is de inschatting dat het marktaandeel laag zal blijven, zeker als emicizumab veel gebruikt gaat worden. Wanneer er echter een nieuwe ronde van centrale inkoop door de behandelcentra plaatsvindt kunnen er onverwachte verschuivingen optreden maar de verwachting is dat het marktaandeel onder de 5% zal blijven (38 patiënten).

5. Expected cost per patient per year

Cost
110,000 - 345,000
References
Medicijnkosten.nl(prijsberekening); farmacotherapeutisch kompas (behandelschema)
Additional comments
Berekend op basis van de prijs voor octocog alfa en behandelschema voor een patiënt van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000 -€520.000. De Nederlandse vereniging voor hemofiliepatiënten geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1.600 hemofiliepatiënten). De kosten voor rurioctocog alfa pegol worden geschat op €110.000,00 - €345.000 per patiënt per jaar . Verwacht wordt dat dit in dezelfde prijsrange zal komen te liggen.

6. Potential total cost per year

Total cost

8,645,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.