Turoctocog alfa pegol

Stofnaam
Turoctocog alfa pegol
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie
Treatment and prophylaxis of bleeding in patients 12 years and above with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency).

1. Product

Merknaam
Esperoct
Fabrikant
Novo Nordisk
Werkingsmechanisme
Stollingsfactor
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
Hemofilie Behandel Centra
Aanvullende opmerkingen
A long acting recombinant factor VIII derivative.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
Februari 2018
Verwachte registratie
Juni 2019
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie april 2019.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Verschillende recombinante factor VIII eiwitten.
Therapeutische waarde

Mogelijke gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Volledig vergelijkbaar met de reeds bestaande factor VIII concentraten. Door iets langere halfwaardetijd mogelijk iets minder frequente injecties, maar voordeel is beperkt.
Behandelduur
doorlopend

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 38

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Expertopinie
Aanvullende opmerkingen
Aantal patiënten is afhankelijk van marktaandeel (totaal aantal patiënten met indicatie voor behandeling met dit product is ongeveer 750). Maar waarschijnlijk zal het marktaandeel zeer beperkt blijven en dan betreft het substitutie voor een ander factor VIII product. Gezien huidige ontwikkelingen in het veld is de inschatting dat het marktaandeel laag zal blijven, zeker als emicizumab veel gebruikt gaat worden. Wanneer er echter een nieuwe ronde van centrale inkoop door de behandelcentra plaatsvindt kunnen er onverwachte verschuivingen optreden maar de verwachting is dat het marktaandeel onder de 5% zal blijven (38 patiënten).

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
110.000 - 345.000
Bronnen
Medicijnkosten.nl(prijsberekening); farmacotherapeutisch kompas (behandelschema)
Aanvullende opmerkingen
Berekend op basis van de prijs voor octocog alfa en behandelschema voor een patiënt van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000 -€520.000. De Nederlandse vereniging voor hemofiliepatiënten geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1.600 hemofiliepatiënten). De kosten voor rurioctocog alfa pegol worden geschat op €110.000,00 - €345.000 per patiënt per jaar . Verwacht wordt dat dit in dezelfde prijsrange zal komen te liggen.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

8.645.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.