Extended indication Treatment and prophylaxis of bleeding in patients 12 years and above with haemophilia A (congenital
Therapeutic value Possible equal value
Total cost 8,645,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Turoctocog alfa pegol
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Hemostasis promoting medication
Extended indication Treatment and prophylaxis of bleeding in patients 12 years and above with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency).
Proprietary name Esperoct
Manufacturer Novo Nordisk
Mechanism of action Coagulant
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Hemofilie Behandel Centra
Additional comments A long acting recombinant factor VIII derivative.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date February 2018
Expected Registration June 2019
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional comments Positieve CHMP-opinie april 2019. Geregistreerd in juni 2019.

Therapeutic value

Current treatment options Verschillende recombinante factor VIII eiwitten.
Therapeutic value Possible equal value
Substantiation Volledig vergelijkbaar met de reeds bestaande factor VIII concentraten. Door iets langere halfwaardetijd mogelijk iets minder frequente injecties, maar voordeel is beperkt.
Duration of treatment continuous

Expected patient volume per year

Patient volume

< 38

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Expertopinie
Additional comments Aantal patiënten is afhankelijk van marktaandeel (totaal aantal patiënten met indicatie voor behandeling met dit product is ongeveer 750). Maar waarschijnlijk zal het marktaandeel zeer beperkt blijven en dan betreft het substitutie voor een ander factor VIII product. Gezien huidige ontwikkelingen in het veld is de inschatting dat het marktaandeel laag zal blijven, zeker als emicizumab veel gebruikt gaat worden. Wanneer er echter een nieuwe ronde van centrale inkoop door de behandelcentra plaatsvindt kunnen er onverwachte verschuivingen optreden maar de verwachting is dat het marktaandeel onder de 5% zal blijven (38 patiënten).

Expected cost per patient per year

Cost 110,000.00 - 345,000.00
References Medicijnkosten.nl(prijsberekening); farmacotherapeutisch kompas (behandelschema)
Additional comments Berekend op basis van de prijs voor octocog alfa en behandelschema voor een patiënt van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000 -€520.000. De Nederlandse vereniging voor hemofiliepatiënten geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1.600 hemofiliepatiënten). De kosten voor rurioctocog alfa pegol worden geschat op €110.000 - €345.000 per patiënt per jaar . Verwacht wordt dat dit in dezelfde prijsrange zal komen te liggen.

Potential total cost per year

Total cost

8,645,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.