Uitgebreide indicatie Treatment and prophylaxis of bleeding in patients 12 years and above with haemophilia A (congenital
Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde
Totale kosten 8.645.000,00
Registratiefase Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof Turoctocog alfa pegol
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie Treatment and prophylaxis of bleeding in patients 12 years and above with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency).
Merknaam Esperoct
Fabrikant Novo Nordisk
Werkingsmechanisme Stollingsfactor
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum Hemofilie Behandel Centra
Aanvullende opmerkingen A long acting recombinant factor VIII derivative.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Februari 2018
Verwachte registratie Juni 2019
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie april 2019. Geregistreerd in juni 2019.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Verschillende recombinante factor VIII eiwitten.
Therapeutische waarde

Mogelijke gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Volledig vergelijkbaar met de reeds bestaande factor VIII concentraten. Door iets langere halfwaardetijd mogelijk iets minder frequente injecties, maar het voordeel is beperkt.
Behandelduur doorlopend

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 38

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Expertopinie
Aanvullende opmerkingen Aantal patiënten is afhankelijk van het marktaandeel (totaal aantal patiënten met indicatie voor behandeling met dit product is ongeveer 750). Maar waarschijnlijk zal het marktaandeel zeer beperkt blijven en dan betreft het substitutie voor een ander factor VIII product. Gezien de huidige ontwikkelingen in het veld is de inschatting dat het marktaandeel laag zal blijven, zeker als emicizumab veel gebruikt gaat worden. Wanneer er echter een nieuwe ronde van centrale inkoop door de behandelcentra plaatsvindt kunnen er onverwachte verschuivingen optreden, maar de verwachting is dat het marktaandeel onder de 5% zal blijven (38 patiënten).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 110.000,00 - 345.000,00
Bronnen Medicijnkosten.nl (prijsberekening); farmacotherapeutisch kompas (behandelschema)
Aanvullende opmerkingen Berekend op basis van de prijs voor octocog alfa en behandelschema voor een patiënt van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000 -€520.000. De Nederlandse vereniging voor hemofiliepatiënten geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1.600 hemofiliepatiënten). De kosten voor rurioctocog alfa pegol worden geschat op €110.000 - €345.000 per patiënt per jaar. Verwacht wordt dat dit in dezelfde prijsrange zal komen te liggen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

8.645.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.