Vouw alle secties open

UM171

Uitgebreide indicatie Patients With Sickle-Cell Disease
Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof UM171
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Patients With Sickle-Cell Disease
Fabrikant Stem Cell Therapeutics
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum 2022
Verwachte registratie 2023
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Mogelijk geen plaats in de behandeling

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Dit gaat om ex-vivo geëxpandeerde stamcellen uit navelstrengbloed. Onverwant navelstrengbloed is geen reguliere bron voor stamcellen bij sikkelceltransplantatie. Met de huidige technieken van HAPLO identieke transplantatie lijkt er op dit moment ook geen behoefte aan deze bron van stamcellen.
Bronnen NCT04594031

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen cyberpolisikkelcelziekte;
Aanvullende opmerkingen In januari 2007 werd sikkelcelziekte in het hielprikscreeningsprogramma opgenomen. Het totale aantal patiënten met sikkelcelziekte in Nederland wordt geschat op 1.000-1.500; hiervan is twee derde kind.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.