Umbralisib

Uitgebreide indicatie	With or without bendamustine in previously treated patients with NHL B-cell marginal zone lymphoma.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Umbralisib
Domein	Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Non-hodgkin lymfoom indolent
Uitgebreide indicatie	With or without bendamustine in previously treated patients with NHL B-cell marginal zone lymphoma.
Fabrikant	TG Therapeutics
Werkingsmechanisme	Serine/threonine kinaseremmer
Toedieningsweg	Oraal
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Dual inhibitor of PI3K delta and CK1 epsilon.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Indieningsdatum	2022
Verwachte registratie	2023
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Verwachte datum indiening en registratie op basis van estimated primary completion date van de fase 3 studie in mei 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Anderen PI3K delta remmers, zoals bijvoorbeeld: duvelisib en idelalisib.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er wordt verwacht dat umbralisimab een vergelijkbare werkzaamheid heeft als andere PI3K delta remmers maar veiliger en verdraagzamer is voor de patiënt. Bendamustine wordt op dit moment in de eerste lijn gegeven en zal naar verwachting eerstelijns blijven. Er zijn daarnaast veel andere behandelopties, zoals ibrutinib, chemotherapie en eventueel transplantatie. Voor dit geneesmiddel zal naar verwachting een plek in derde of vierde lijn zijn.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	800mg
Bronnen	NCT02793583. Congresabstract ASCO 2019: https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2019.37.15_suppl.7506.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen	Budget impact analyse van ibrutinib (Imbruvica) bij de behandeling van chronische lymfatische leukemie (patiënten zonder 17p of TP53 mutaties).
Aanvullende opmerkingen	Ongeveer 10% van de Non Hodgkin Lymfoom gevallen is een marginale zone lymfoom. In Nederland zijn er 3.000 nieuwe patiënten per jaar. Hiervan zijn dus ongeveer 300 patiënten met marginale zone lymfoom. Naar verwachting zal 50% hiervan op enig moment een tweedelijnsbehandeling ondergaan. Het patiëntvolume zal daardoor maximaal 150 patiënten bedragen. Echter worden er beperkte patiëntaantallen verwacht gezien concurrerende geneesmiddelen.

Bronnen

Budget impact analyse van ibrutinib (Imbruvica) bij de behandeling van chronische lymfatische leukemie (patiënten zonder 17p of TP53 mutaties).

Aanvullende opmerkingen

Ongeveer 10% van de Non Hodgkin Lymfoom gevallen is een marginale zone lymfoom. In Nederland zijn er 3.000 nieuwe patiënten per jaar. Hiervan zijn dus ongeveer 300 patiënten met marginale zone lymfoom. Naar verwachting zal 50% hiervan op enig moment een tweedelijnsbehandeling ondergaan. Het patiëntvolume zal daardoor maximaal 150 patiënten bedragen. Echter worden er beperkte patiëntaantallen verwacht gezien concurrerende geneesmiddelen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Chronic Lymphocytic Leukemia.
Bronnen	NCT03801525.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.