Umbralisib

Werkzame stof

Umbralisib

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Non-hodgkin lymfoom indolent

Uitgebreide indicatie
With or without bendamustine in previously treated patients with NHL B-cell marginal zone lymphoma.

1. Product

Fabrikant

TG Therapeutics

Werkingsmechanisme

Serine/threonine kinaseremmer

Toedieningsweg

Oraal

Aanvullende opmerkingen
Dual inhibitor of PI3K delta and CK1 epsilon.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Indieningsdatum

2021

Verwachte registratie

2022

Registratiefase

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
Verwachte datum indiening en registratie op basis van estimated primary completion date van de fase 3 studie in mei 2021.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Anderen PI3K delta remmers, zoals bijvoorbeeld: duvelisib en idelalisib.

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Er wordt verwacht dat umbralisimab een vergelijkbare werkzaamheid heeft als andere PI3K delta remmers maar veiliger en verdraagzamer is voor de patiënt. Echter wordt bendamustine op dit moment ook al in de eerste lijn gegeven.

Behandelduur

Niet gevonden

Toedingsfrequentie

1 maal per dag

Dosis per toediening

800mg

Bronnen
NCT02793583
Congresabstract ASCO 2019: https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2019.37.15_suppl.7506

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen
Budget impact analyse van ibrutinib (Imbruvica) bij de behandeling van chronische lymfatische leukemie (patiënten zonder 17p of TP53 mutaties)
Aanvullende opmerkingen
Ongeveer 10% van de Non Hodgkin Lymfoom gevallen is een marginale zone lymfoom. In Nederland zijn er 3.000 nieuwe patiënten per jaar. Hiervan zijn dus ongeveer 300 patiënten met marginale zone lymfoom. Naar verwachting zal 50% hiervan op enig moment een tweedelijnsbehandeling ondergaan. Het patiëntvolume zal daardoor maximaal 150 patiënten bedragen. Echter worden er beperkte patiëntaantallen verwacht gezien concurrerende geneesmiddelen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Ja

Indicatieuitbreidingen

Chronic Lymphocytic Leukemia

Bronnen
NCT03801525

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.