Umbralisib

Werkzame stof
Umbralisib
Domein
Oncologie en Hematologie
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Non-hodgkin lymfoom indolent
Uitgebreide indicatie
With or without bendamustine in previously treated patients with NHL B-cell marginal zone lymphoma.

1. Product

Fabrikant
TG Therapeutics
Werkingsmechanisme
Serine/threonine kinaseremmer
Toedieningsweg
Oraal
Aanvullende opmerkingen
Dual inhibitor of PI3K delta and CK1 epsilon.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Indieningsdatum
2021
Verwachte registratie
2022
Registratiefase
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Verwachte datum indiening en registratie op basis van estimated primary completion date van de fase 3 studie in mei 2021.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Anderen PI3K delta remmers, zoals bijvoorbeeld: duvelisib en idelalisib.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Er wordt verwacht dat umbralisimab een vergelijkbare werkzaamheid heeft als andere PI3K delta remmers maar veiliger en verdraagzamer is voor de patiënt. Echter wordt bendamustine op dit moment ook al in de eerste lijn gegeven.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosis per toediening
800mg
Bronnen
NCT02793583 Congresabstract ASCO 2019: https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2019.37.15_suppl.7506

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen
Budget impact analyse van ibrutinib (Imbruvica) bij de behandeling van chronische lymfatische leukemie (patiënten zonder 17p of TP53 mutaties)
Aanvullende opmerkingen
Ongeveer 10% van de Non Hodgkin Lymfoom gevallen is een marginale zone lymfoom. In Nederland zijn er 3.000 nieuwe patiënten per jaar. Hiervan zijn dus ongeveer 300 patiënten met marginale zone lymfoom. Naar verwachting zal 50% hiervan op enig moment een tweedelijnsbehandeling ondergaan. Het patiëntvolume zal daardoor maximaal 150 patiënten bedragen. Echter worden er beperkte patiëntaantallen verwacht gezien concurrerende geneesmiddelen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Ja
Indicatieuitbreidingen
Chronic Lymphocytic Leukemia
Bronnen
NCT03801525

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.