Extended indication

Behandeling van anemie als gevolg van chronische nierziekte (CKD).

Therapeutic value

No estimate possible yet

Total cost

2,550,616.00

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Vadadustat

Domain

Cardiovascular diseases

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Other non-oncological hematological medications

Extended indication

Behandeling van anemie als gevolg van chronische nierziekte (CKD).

Manufacturer

Otsuka

Mechanism of action

Enzyme inhibitor

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Tablet

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Additional comments
Prolyl Hydroxylase Domain (PHD) inhibitor, activatie HIF en stimulatie endogene EPO productie.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

Submission date

October 2021

Expected Registration

November 2022

Orphan drug

No

Registration phase

Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options

Erythropoiesis-Stimulating Agents (ESAs) en/of ijzersuppletie. Ook concurrenten roxadustat, molidustat en daprodustat zullen binnenkort op de markt komen als HIF-PHI.

Therapeutic value

No estimate possible yet

Substantiation

De gepubliceerde fase 1 trials laten zien dat HIF-PHI therapie even effectief is als standaard EPO in het managen van Hb-gehaltes in CKD patiënten (al of niet dialyse afhankelijk). Potentiële voordelen van HFI-PHI zijn: orale toediening, lage EPO spiegels met een puur theoretisch voordeel op het optreden van cardiovasculaire events, onderdrukking van hepcidine en daarmee een betere ijzermobilisatie en een positief effect op lipiden (dapro en roxa). De groep van HFI-PHI werken mechanistisch identiek maar hebben andere effecten op celniveau; deze non-erythropoietische effecten zijn, echter nog niet goed omschreven. Op het gebied van renale anemie therapie is er op dit moment geen duidelijke meerwaarde ten opzichte van EPO therapie; effecten anders dan anemie-gerelateerd zijn onvoldoende onderzocht.

Duration of treatment

continuous

Frequency of administration

1 times a day

References
NCT02892149

Expected patient volume per year

Patient volume

1,151

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
CBS; NHG standaard anemie
Additional comments
Incidentie bij huisartsen 8,6 op de 1.000 patiënten. Er vanuit gaande dat 75% van de Nederlanders per jaar naar de huisarts gaat komt dit neer op 109.650 patiënten. Ongeveer 21% heeft als oorzaak chronische nierziekte, wat neerkomt op 23.027 patiënten. Naast de bestaande ESAs komen naar verwachting ook de concurrenten roxadustat, molidustat en daprodustat binnenkort op de markt. Voorlopig zullen nefrologen deze middelen niet veel voorschrijven omdat de lange termijn safety data ontbreken en er nog geen meerwaarde is aangetoond ten opzichte van EPO. De verwachting is dat deze vier producten allemaal op een marktaandeel uitkomen van rond de 5% (1.151 patiënten).

Expected cost per patient per year

Cost

2,216.00

References
The Efficacy and Economic Evaluation of Roxadustat Treatment for Anemia in Patients With Kidney Disease Not Receiving Dialysis . Zhanhong Hu. 2020.
Additional comments
Verwachting is dat de kosten vergelijkbaar zullen zijn met roxadustat. De kosten bedragen $12,526 per patiënt per 5 jaar volgens bovenstaand artikel. Dit zou in Nederland €2.216 per patiënt per jaar betekenen. De Nederlandse prijs is nog niet bekend.

Potential total cost per year

Total cost

2,550,616.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.