Valoctocogene roxaparvovec (BMN 270)

Stofnaam
Valoctocogene roxaparvovec (BMN 270)
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie
Treatment of haemophilia A

1. Product

Fabrikant
BioMarin
Werkingsmechanisme
Gentherapie
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
Hemofilie Behandel Centra
Aanvullende opmerkingen
Adeno-associated viral vector serotype 5 containing a B-domain deleted variant of human coagulation factor VIII gene

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Datum indiening
2019
Verwachte registratie
2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
PRIME, ATMP

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor VIII concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor VIII concentraat. Nog wel factor VIII concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor VIII niveaus zeer hoog zijn).
Behandelduur
Gemiddeld eenmalig
Dosering per toediening
4E13 vg/kg of 6E13 vg/kg
Bronnen
NCT03392974, NCT03370913

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

70 - 110

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
expert opinie
Aanvullende opmerkingen
Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Vooralsnog komen alleen patiënten met ernstige/matig ernstige hemofilie A in aanmerking, alleen patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor VIII hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5, patiënten niet besmet met hepatitis B of C. Dus aantal is lager dan genoemde 725, inschatting: zo'n 10% -15% zal in aanmerking komen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen
expert opinie
Aanvullende opmerkingen
Biomarin geeft aan dat de prijs mogelijk $2-3 miljoen zou kunnen bedragen. Dit komt neer op ongeveer €1,8-2,7 miljoen.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.