Valoctocogene roxaparvovec

Werkzame stof
Valoctocogene roxaparvovec
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie
Indicated for the treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without detectable antibodies to adeno associated virus serotype 5 (AAV5).

1. Product

Fabrikant
BioMarin
Werkingsmechanisme
Gentherapie
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
Hemofilie Behandel Centra
Aanvullende opmerkingen
Adeno-associated viral vector serotype 5 containing a B-domain deleted variant of human coagulation factor VIII gene.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Versnelde beoordeling
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum
Januari 2020
Verwachte registratie
September 2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. BioMarin geeft in een persbericht aan dat het de top-line results van de GENEr8-1 studie voldoende acht voor een indiening bij de FDA.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor VIII concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. Emicizumab
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Na succesvolle gentherapie is er mogelijk geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor VIII concentraat. Er is nog wel factor VIII concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor VIII niveaus zeer hoog zijn).
Dosis per toediening
6E13 vg/kg
Bronnen
NCT03392974, NCT03370913

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

70 - 110

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
expert opinie
Aanvullende opmerkingen
Maximaal aantal patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Vooralsnog komen alleen patiënten de volgende patiënten in aanmerking; met ernstige/matig ernstige hemofilie A, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor VIII hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5, patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus lager dan de genoemde 725. Inschatting: zo'n 10% -15% zal in aanmerking komen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
1.800.000
Bronnen
https://www.reuters.com/article/us-biomarin-pharma-study/biomarin-says-data-shows-hemophilia-gene-therapy-effects-could-wane-idUSKCN1SY2IX
Aanvullende opmerkingen
Biomarin geeft aan dat de prijs mogelijk $2 miljoen zou kunnen bedragen. Dit komt neer op ongeveer €1,8 miljoen.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

162.000.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.