Expand all sections

Valoctocogene roxaparvovec

Extended indication Indicated for the treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult pat
Therapeutic value Possible added value
Total cost 162,000,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Valoctocogene roxaparvovec
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Hemostasis promoting medication
Extended indication Indicated for the treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without detectable antibodies to adeno associated virus serotype 5 (AAV5).
Manufacturer BioMarin
Mechanism of action Gene therapy
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Hemofilie Behandel Centra
Additional remarks Adeno-associated viral vector serotype 5 containing a B-domain deleted variant of human coagulation factor VIII gene.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date January 2020
Expected Registration September 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional remarks Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. BioMarin geeft in een persbericht aan dat het de top-line results van de GENEr8-1 studie voldoende acht voor een indiening bij de FDA.

Therapeutic value

Current treatment options Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor VIII concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. Emicizumab
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Na succesvolle gentherapie is er mogelijk geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor VIII concentraat. Er is nog wel factor VIII concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor VIII niveaus zeer hoog zijn).
Duration of treatment one-off
Dosage per administration 6E13 vg/kg
References NCT03392974, NCT03370913

Expected patient volume per year

Patient volume

70 - 110

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References expert opinie
Additional remarks Maximaal aantal patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Vooralsnog komen alleen patiënten de volgende patiënten in aanmerking; met ernstige/matig ernstige hemofilie A, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor VIII hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5, patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus lager dan de genoemde 725. Inschatting: zo'n 10% -15% zal in aanmerking komen.

Expected cost per patient per year

Cost 1,800,000.00
References https://www.reuters.com/article/us-biomarin-pharma-study/biomarin-says-data-shows-hemophilia-gene-therapy-effects-could-wane-idUSKCN1SY2IX
Additional remarks Biomarin geeft aan dat de prijs mogelijk $2 miljoen zou kunnen bedragen. Dit komt neer op ongeveer €1,8 miljoen.

Potential total cost per year

Total cost

162,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.