Extended indication

Indicated for the treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult pat

Therapeutic value

Possible added value

Total cost

162,000,000.00

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Valoctocogene roxaparvovec

Domain

Cardiovascular diseases

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Hemostasis promoting medication

Extended indication

Indicated for the treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without detectable antibodies to adeno associated virus serotype 5 (AAV5).

Manufacturer

BioMarin

Mechanism of action

Gene therapy

Therapeutical formulation

Intravenous drip

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Centre of expertise

Hemofilie Behandel Centra

Additional comments
Adeno-associated viral vector serotype 5 containing a B-domain deleted variant of human coagulation factor VIII gene.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Accelerated assessment

Particularity

New medicine with Priority Medicines (PRIME)

Submission date

January 2020

Expected Registration

September 2020

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registration application pending

Additional comments
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. BioMarin geeft in een persbericht aan dat het de top-line results van de GENEr8-1 studie voldoende acht voor een indiening bij de FDA.

Therapeutic value

Current treatment options

Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor VIII concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. Emicizumab

Therapeutic value

Possible added value

Substantiation

Na succesvolle gentherapie is er mogelijk geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor VIII concentraat. Er is nog wel factor VIII concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor VIII niveaus zeer hoog zijn).

Duration of treatment

one-off

Dosage per administration

6E13 vg/kg

References
NCT03392974, NCT03370913

Expected patient volume per year

Patient volume

70 - 110

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
expert opinie
Additional comments
Maximaal aantal patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Vooralsnog komen alleen patiënten de volgende patiënten in aanmerking; met ernstige/matig ernstige hemofilie A, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor VIII hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5, patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus lager dan de genoemde 725. Inschatting: zo'n 10% -15% zal in aanmerking komen.

Expected cost per patient per year

Cost

1,800,000.00

References
https://www.reuters.com/article/us-biomarin-pharma-study/biomarin-says-data-shows-hemophilia-gene-therapy-effects-could-wane-idUSKCN1SY2IX
Additional comments
Biomarin geeft aan dat de prijs mogelijk $2 miljoen zou kunnen bedragen. Dit komt neer op ongeveer €1,8 miljoen.

Potential total cost per year

Total cost

162,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

No

Other information

There is currently no futher information available.