Vouw alle secties open

Valoctocogene roxaparvovec

Uitgebreide indicatie Indicated for the treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult pat
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten 162.000.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Valoctocogene roxaparvovec
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie Indicated for the treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without detectable antibodies to adeno associated virus serotype 5 (AAV5).
Fabrikant BioMarin
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum Hemofilie Behandel Centra
Aanvullende opmerkingen Adeno-associated viral vector serotype 5 containing a B-domain deleted variant of human coagulation factor VIII gene.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum Januari 2020
Verwachte registratie September 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. BioMarin geeft in een persbericht aan dat het de top-line results van de GENEr8-1 studie voldoende acht voor een indiening bij de FDA.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor VIII concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. Emicizumab
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Na succesvolle gentherapie is er mogelijk geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor VIII concentraat. Er is nog wel factor VIII concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor VIII niveaus zeer hoog zijn).
Behandelduur eenmalig
Dosis per toediening 6E13 vg/kg
Bronnen NCT03392974, NCT03370913

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

70 - 110

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen expert opinie
Aanvullende opmerkingen Maximaal aantal patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Vooralsnog komen alleen patiënten de volgende patiënten in aanmerking; met ernstige/matig ernstige hemofilie A, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor VIII hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5, patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus lager dan de genoemde 725. Inschatting: zo'n 10% -15% zal in aanmerking komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 1.800.000,00
Bronnen https://www.reuters.com/article/us-biomarin-pharma-study/biomarin-says-data-shows-hemophilia-gene-therapy-effects-could-wane-idUSKCN1SY2IX
Aanvullende opmerkingen Biomarin geeft aan dat de prijs mogelijk $2 miljoen zou kunnen bedragen. Dit komt neer op ongeveer €1,8 miljoen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

162.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.