Valoctocogene roxaparvovec

Active substance

Valoctocogene roxaparvovec

Domain

Cardiovascular diseases

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Hemostasis promoting medication

Extended indication
Indicated for the treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without detectable antibodies to adeno associated virus serotype 5 (AAV5).

Product

Proprietary name

ROCTAVIAN

Manufacturer

BioMarin

Mechanism of action

Gene therapy

Route of administration

Intravenous

Therapeutical formulation

Intravenous drip

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Centre of expertise

Hemofilie Behandel Centra

Additional comments
Adeno-associated viral vector serotype 5 containing a B-domain deleted variant of human coagulation factor VIII gene.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Accelerated assessment

Particularity

New medicine with Priority Medicines (PRIME)

ATMP

Yes

Orphan drug

Yes

Registration phase

No registration expected

Additional comments
BioMarin geeft aan dat het de voorlopige resultaten niet afdoende acht voor een indiening. En overweegt op een later moment een herindiening te plannen.

Therapeutic value

Current treatment options

Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor VIII concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd, emicizumab.

Therapeutic value

No judgement yet

Substantiation

Effectiviteit lijkt lager te worden in de loop van de tijd.

Duration of treatment

one-off

Dosage per administration

6E13 vg/kg

References
NCT03392974, NCT03370913; Pasi J., 2020, WFH presentation; Pasi K.J. et al. Multiyear Follow-up of AAV5-hFVIII-SQ Gene Therapy for Hemophilia A. N Engl J Med 2020; 382:29-40;
Additional comments
Eénmalige infusie.

Expected patient volume per year

References
expert opinie
Additional comments
Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Vooralsnog komen alleen de volgende patiënten in aanmerking; patiënten die volwassen zijn én in het verleden geen remmende antistoffen tegen factor VIII hebben gehad én geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 én niet besmet zijn met hepatitis B of C. De inschatting is dat dit geldt voor ongeveer 10%-15% van de patiënten. Dat zijn dus 70-110 patiënten. Echter, op dit moment is de inschatting dat patiënten de eerste jaren met name met andere middelen zoals emicizumab zullen worden behandeld, terwijl patiënten met deze gentherapie alleen in studieverband behandeld gaan worden.

Expected cost per patient per year

Cost

1,800,000.00

References
https://www.reuters.com/article/us-biomarin-pharma-study/biomarin-says-data-shows-hemophilia-gene-therapy-effects-could-wane-idUSKCN1SY2IX
Additional comments
Biomarin geeft aan dat de prijs mogelijk $2 miljoen zou kunnen bedragen. Dit komt neer op ongeveer €1,8 miljoen.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

No

Other information

There is currently no futher information available.