Expand all sections

Valoctocogene roxaparvovec

ROCTAVIAN

Extended indication Indicated for the treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult pat
Therapeutic value No judgement yet
Registration phase No registration expected

Product

Active substance Valoctocogene roxaparvovec
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Hemostasis promoting medication
Extended indication Indicated for the treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without detectable antibodies to adeno associated virus serotype 5 (AAV5).
Proprietary name ROCTAVIAN
Manufacturer BioMarin
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Hemofilie Behandel Centra
Additional remarks Adeno-associated viral vector serotype 5 containing a B-domain deleted variant of human coagulation factor VIII gene.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP Yes
Orphan drug Yes
Registration phase No registration expected
Additional remarks BioMarin geeft aan dat het de voorlopige resultaten niet afdoende acht voor een indiening. En overweegt op een later moment een herindiening te plannen.

Therapeutic value

Current treatment options Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor VIII concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd, emicizumab.
Therapeutic value No judgement yet
Substantiation Effectiviteit lijkt lager te worden in de loop van de tijd.
Duration of treatment one-off
Dosage per administration 6E13 vg/kg
References NCT03392974, NCT03370913; Pasi J., 2020, WFH presentation; Pasi K.J. et al. Multiyear Follow-up of AAV5-hFVIII-SQ Gene Therapy for Hemophilia A. N Engl J Med 2020; 382:29-40;
Additional remarks Eénmalige infusie.

Expected patient volume per year

References expert opinie
Additional remarks Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Vooralsnog komen alleen de volgende patiënten in aanmerking; patiënten die volwassen zijn én in het verleden geen remmende antistoffen tegen factor VIII hebben gehad én geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 én niet besmet zijn met hepatitis B of C. De inschatting is dat dit geldt voor ongeveer 10%-15% van de patiënten. Dat zijn dus 70-110 patiënten. Echter, op dit moment is de inschatting dat patiënten de eerste jaren met name met andere middelen zoals emicizumab zullen worden behandeld, terwijl patiënten met deze gentherapie alleen in studieverband behandeld gaan worden.

Expected cost per patient per year

Cost 1,800,000.00
References https://www.reuters.com/article/us-biomarin-pharma-study/biomarin-says-data-shows-hemophilia-gene-therapy-effects-could-wane-idUSKCN1SY2IX
Additional remarks Biomarin geeft aan dat de prijs mogelijk $2 miljoen zou kunnen bedragen. Dit komt neer op ongeveer €1,8 miljoen.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.