Vouw alle secties open

Valoctocogene roxaparvovec

ROCTAVIAN

Uitgebreide indicatie Indicated for the treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult pat
Therapeutische waarde Nog geen oordeel
Registratiefase Geen registratie verwacht

Product

Werkzame stof Valoctocogene roxaparvovec
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie Indicated for the treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without detectable antibodies to adeno associated virus serotype 5 (AAV5).
Merknaam ROCTAVIAN
Fabrikant BioMarin
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum Hemofilie Behandel Centra
Aanvullende opmerkingen Adeno-associated viral vector serotype 5 containing a B-domain deleted variant of human coagulation factor VIII gene.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP Ja
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geen registratie verwacht
Aanvullende opmerkingen BioMarin geeft aan dat het de voorlopige resultaten niet afdoende acht voor een indiening. En overweegt op een later moment een herindiening te plannen.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor VIII concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd, emicizumab.
Therapeutische waarde

Nog geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Effectiviteit lijkt lager te worden in de loop van de tijd.
Behandelduur eenmalig
Dosis per toediening 6E13 vg/kg
Bronnen NCT03392974, NCT03370913; Pasi J., 2020, WFH presentation; Pasi K.J. et al. Multiyear Follow-up of AAV5-hFVIII-SQ Gene Therapy for Hemophilia A. N Engl J Med 2020; 382:29-40;
Aanvullende opmerkingen Eénmalige infusie.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen expert opinie
Aanvullende opmerkingen Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Vooralsnog komen alleen de volgende patiënten in aanmerking; patiënten die volwassen zijn én in het verleden geen remmende antistoffen tegen factor VIII hebben gehad én geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 én niet besmet zijn met hepatitis B of C. De inschatting is dat dit geldt voor ongeveer 10%-15% van de patiënten. Dat zijn dus 70-110 patiënten. Echter, op dit moment is de inschatting dat patiënten de eerste jaren met name met andere middelen zoals emicizumab zullen worden behandeld, terwijl patiënten met deze gentherapie alleen in studieverband behandeld gaan worden.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 1.800.000,00
Bronnen https://www.reuters.com/article/us-biomarin-pharma-study/biomarin-says-data-shows-hemophilia-gene-therapy-effects-could-wane-idUSKCN1SY2IX
Aanvullende opmerkingen Biomarin geeft aan dat de prijs mogelijk $2 miljoen zou kunnen bedragen. Dit komt neer op ongeveer €1,8 miljoen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.