Vamorolone

Uitgebreide indicatie	Treatment of Duchenne muscular dystrophy.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Vamorolone
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Duchenne
Uitgebreide indicatie	Treatment of Duchenne muscular dystrophy.
Fabrikant	ReveraGen
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Suspensie voor oraal gebruik
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Glucocorticoïd receptor agonist; Mineralocorticoïd receptor antagonist.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Indieningsdatum	Oktober 2022
Verwachte registratie	November 2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	Primary completion datum fase 2 studie in februari 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Corticosteroïden.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Resultaten fase 2 studie laten gelijke effectiviteit zien ten opzichte van corticosteroïden met mogelijke voordelen in groeiontwikkeling voor kinderen van 4 tot 7 jaar.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	2.0 - 6.0 mg/kg/day.
Bronnen	Mah JK, Clemens PR, Guglieri M, et al. Efficacy and Safety of Vamorolone in Duchenne Muscular Dystrophy: A 30-Month Nonrandomized Controlled Open-Label Extension Trial. JAMA Netw Open. 2022;5(1):e2144178. doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178
Aanvullende opmerkingen	Oral administration of 2.0 - 6.0 mg/kg/day.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991 (1). Mah JK et al., (2022); JAMA Netw Open. 2022;5:e2144178 (2), Expert opinion (3)
Aanvullende opmerkingen	Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). De groep waarop getest wordt in de klinische studies (4 tot 7 jaar) betreft slechts een deel van deze populatie (2). Naar schatting zal het dus gaan om 100 patiënten (3)

Patiëntvolume

< 100

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991 (1). Mah JK et al., (2022); JAMA Netw Open. 2022;5:e2144178 (2), Expert opinion (3)

Aanvullende opmerkingen

Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). De groep waarop getest wordt in de klinische studies (4 tot 7 jaar) betreft slechts een deel van deze populatie (2). Naar schatting zal het dus gaan om 100 patiënten (3)

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	Adisinsght
Aanvullende opmerkingen	Enkel preklinische studies.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.