Expand all sections

Vanzacaftor / tezacaftor / deutivacaftor

Alyftrek

Extended indication Alyftrek tablets are indicated for the treatment of cystic fibrosis (CF) in people aged 6 years and
Therapeutic value Possible benefit in ease of use
Total cost 314,344,800.00
Registration phase Positive CHMP opinion

Product

Active substance Vanzacaftor / tezacaftor / deutivacaftor
Domain Lung diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Cystic fibrosis
Extended indication Alyftrek tablets are indicated for the treatment of cystic fibrosis (CF) in people aged 6 years and older who have at least one non-class I mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene
Proprietary name Alyftrek
Manufacturer Vertex
Portfolio holder Vertex
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks CFTR modulation

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date May 2024
Expected Registration June 2025
Orphan drug Yes
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional remarks Positieve CHMP-opinie april 2025.

Therapeutic value

Current treatment options CFTR-modulatoren
Therapeutic value Possible benefit in ease of use
Substantiation De SKYLINE Trials VX20-121-102 and VX20-121-103 zijn in maart 2025 gepubliceerd (Keating, Lancet Respir Med 2025). Hierin werd het middel vergeleken met de standard-of-care elexacaftor–tezacaftor–ivacaftor. Het middel was non-inferieur in termen van longfunctie verbetering, exacerbaties en bijwerkingen. Potentieel voordeel is de eenmaal daagse toediening. Er lijkt een voordeel te zijn met een dosering van een keer per dag in plaats van twee keer per dag. Dit geneesmiddel kan met name een uitkomst zijn voor subgroepen. Bijvoorbeeld voor mensen die erg gebaat zijn bij een verdere verlaging van de medicijnlast, mensen die bijwerkingen hebben van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor maar het nog wel gebruiken, mensen die eerder nog niet aan een CFTR-modulator wilden beginnen of mensen waarbij het zweetchloride nog niet sterk is verlaagd bij gebruik van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor. Vooralsnog lijkt de effectiviteit even groot te zijn als ivacaftor/ tezacaftor/ elexacaftor.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a day
References NCT05033080; NCT05444257; NCT05076149; Expertopinie

Expected patient volume per year

Patient volume

1,580 - 1,660

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting. 2024 (1); Expertopinie (2)
Additional remarks In Nederland zijn zo'n 1.750 CF-patiënten (1). Er wordt verwacht dat alle patiënten die onder ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor ook voor dit middel in aanmerking komen. Dat komt neer op 90 tot 95% van de Nederlandse CF-populatie (2).

Expected cost per patient per year

Cost 194,040.00
References Zorginstituut
Additional remarks Kaftrio kost per patiënt per jaar €194.040. Het is waarschijnlijk dat de kosten van vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor in dezelfde orde van grootte gaan vallen.

Potential total cost per year

Total cost

314,344,800.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Leeftijdsuitbreiding voor een tot zesjarigen
Additional remarks Verwacht in 2027

Other information

There is currently no futher information available.