Velmanase alfa

Stofnaam
Velmanase alfa
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Hoofdindicatie
Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie
Enzymvervangende therapie voor de behandeling van niet-neurologische manifestaties bij patiënten met een lichte tot matige vorm van alfamannosidose.

1. Product

Merknaam
Lamzede
Fabrikant
Chiesi
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
Erasmus MC, Rotterdam
Aanvullende opmerkingen
Velmanase alfa is recombinant mannosidase en werkt als een enzymvervangende therapie. Verwachte meerwaarde ten opzichte van supportive care. Op dit moment worden studies afgerond. Werkzaamheid nog onduidelijk: fase 3 studie bekijkt effect op 3 minuten trapklimtest en afname oligoschacchariden in urine. Zeer zeldzaam, waarschijnlijk zeer duur. Risico: kosten.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Datum indiening
November 2016
Verwachte registratie
Maart 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Positieve opinie CHMP januari 2018, inmiddels geregistreerd per maart 2018. Nog geen betaaltitel (april 2018).

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Geen, alleen supportive care.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Alfa mannosidose kenmerkt zich, zoals de meeste lysosomale stapelingsziekten, door een grote variatie in klinische expressie. Er worden ruwweg 3 verschillende fenotypes onderscheiden: Type 1: mild, geen skeletziekte, myopathie, diagnose na 10e jaar; type 2: matig, idem met skeletziekte (als bij MPS), doofheid; type 3: ernstig, met betrokkenheid van centraal zenuwstelsel, psychomotore retardatie, skeletafwijkingen, infecties, vroeg overlijden. Klinische trial uitkomsten zijn nog niet gepubliceerd. Inclusie betreffen patiënten tussen 5 en 35 jaar. Als primair eindpunt is gekozen voor 3 minuten trapklimtest en reductie van oligosacchariden in urine, nadat in een natural history studie aannemelijk is gemaakt dat er een realtie is tussen deze biomarker en kliniek (mobiliteit, longfunctie).
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
1 maal per week
Dosering per toediening
1 mg/kg
Aanvullende opmerkingen
Levenslang, bij effect van behandeling.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

12

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Meikle et al. JAMA. 1999 Jan 20;281(3):249-54; amamutdb.no
Aanvullende opmerkingen
Aantal patiënten is gering. De frequentie van voorkomen wordt geschat op 1 op 500.000. Er is een genotype/fenotype database (amamutdb.no) die een aantal patiënten in Nederland laat zien van 12. Het is niet duidelijk of dit allemaal type 1 of 2 patiënten zijn. Aannemelijk is dat type 3 patiënten niet voor behandeling in aanmerking komen. Er zijn momenteel in Nederland dus max. 12 patiënten die behandeling behoeven, maar waarschijnlijk minder.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
100.000 - 400.000
Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Meerkosten; totale kosten van ERT, aangezien er momenteel geen alternatief is. Fabrikant (nov 2017): Prijs is afhankelijk van gewicht en zal in de range liggen van €100.000 -tot €400.000 p.p.p.j

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.000.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven