Expand all sections

Velmanase alfa

Lamzede

Extended indication Enzymvervangende therapie voor de behandeling van niet-neurologische manifestaties bij patiënten met
Therapeutic value Possible added value
Total cost 3,000,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Velmanase alfa
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Enzymvervangende therapie voor de behandeling van niet-neurologische manifestaties bij patiënten met een lichte tot matige vorm van alfamannosidose.
Proprietary name Lamzede
Manufacturer Chiesi
Mechanism of action Enzyme replacement therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Erasmus MC, Rotterdam
Additional remarks Velmanase alfa is recombinant mannosidase en werkt als een enzymvervangende therapie. Verwachte meerwaarde ten opzichte van supportive care. Op dit moment worden studies afgerond. Werkzaamheid nog onduidelijk: fase 3 studie bekijkt effect op 3 minuten trapklimtest en afname oligoschacchariden in urine. Zeer zeldzaam, waarschijnlijk zeer duur. Risico: kosten.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date November 2016
Expected Registration March 2018
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Positieve opinie CHMP januari 2018, inmiddels geregistreerd per maart 2018. Chiesi is per augustus 2018 in onderhandeling met Menzis over de klinische waarde en vergoeding. Per mei 2019 nog niet opgenomen als add-on-geneesmiddel.

Therapeutic value

Current treatment options Geen, alleen supportive care.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Alfa mannosidose kenmerkt zich, zoals de meeste lysosomale stapelingsziekten, door een grote variatie in klinische expressie. Er worden ruwweg 3 verschillende fenotypes onderscheiden: Type 1: mild, geen skeletziekte, myopathie, diagnose na 10e jaar; type 2: matig, idem met skeletziekte (als bij MPS), doofheid; type 3: ernstig, met betrokkenheid van centraal zenuwstelsel, psychomotore retardatie, skeletafwijkingen, infecties, vroeg overlijden. Klinische trial uitkomsten zijn nog niet gepubliceerd. Inclusie betreffen patiënten tussen 5 en 35 jaar. Als primair eindpunt is gekozen voor 3 minuten trapklimtest en reductie van oligosacchariden in urine, nadat in een natural history studie aannemelijk is gemaakt dat er een relatie is tussen deze biomarker en kliniek (mobiliteit, longfunctie).
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a week
Dosage per administration 1 mg/kg
Additional remarks Levenslang, bij effect van behandeling.

Expected patient volume per year

Patient volume

12

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Meikle et al. JAMA. 1999 Jan 20;281(3):249-54; amamutdb.no
Additional remarks Aantal patiënten is gering. De frequentie van voorkomen wordt geschat op 1 op 500.000. Er is een genotype/fenotype database (amamutdb.no) die een aantal patiënten in Nederland laat zien van 12. Het is niet duidelijk of dit allemaal type 1 of 2 patiënten zijn. Aannemelijk is dat type 3 patiënten niet voor behandeling in aanmerking komen. Er zijn momenteel in Nederland dus max. 12 patiënten die behandeling behoeven, maar waarschijnlijk minder.

Expected cost per patient per year

Cost 100,000.00 - 400,000.00
References Fabrikant
Additional remarks Meerkosten; totale kosten van ERT, aangezien er momenteel geen alternatief is. Fabrikant (nov 2017): Prijs is afhankelijk van gewicht en zal in de range liggen van €100.000 -tot €400.000 per patiënt per jaar.

Potential total cost per year

Total cost

3,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.