Venetoclax

Stofnaam

Venetoclax

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan

IndicatieuitbreidingIND

Hoofdindicatie

AML/MDS

Uitgebreide indicatie
Venetoclax in combination with low dose cytarabine or in combination with a hypomethylating agent is indicated for the treatment-naive patients with AML  who are ineligible for intensive chemotherapy.

1. Product

Merknaam

Venclyxto

Fabrikant

Abbvie

Werkingsmechanisme

Bcl-2 remmer

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Tablet

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Apoptosis stimulant; proto-oncogene protein c-bcl-2 inhibitor.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Datum indiening

2019

Verwachte registratie

Mei 2020

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
Breakthrough-therapy designation granted by the FDA. Venetoclax is in de sluis geplaatst.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

EMA: Treatment for AML is complex and depends on a number of factors including the extent of the disease, whether it has been treated before, and the patient’s age, symptoms and general state of health. At the time of designation, the main treatments for AML were chemotherapy (medicines to treat cancer) and haematopoietic (blood) stem-cell transplantation (a complex procedure where the patient receives stem cells from a matched donor to help restore the bone marrow).

Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

EMA: The sponsor has provided sufficient information to show that venetoclax might be of significant benefit for patients with AML because early studies show that, when used in combination with other medicines, it can produce a response in the disease in patients older than 65 years who cannot receive standard treatment. This assumption will need to be confirmed at the time of marketing authorisation, in order to maintain the orphan status.

Behandelduur

Mediaan 7 maand/maanden

Toedieningsfrequentie

1 maal per dag

Dosering per toediening

400/600 mg

Bronnen
FDA venetoclax highlights of prescribing information (versie 11/2018).
Aanvullende opmerkingen
Lijkt zeer veelbelovende combinatie; respons rates van 70-80%.  Middel wordt binnenkort getest, in combinatie met intensieve chemotherapie, in HOVON studie. Documentatie van de FDA geeft aan dat de "median duration of exposure" voor patiënten die venetoclax gebruikten in combinatie met azacitidine of decitabine gelijk is aan respectievelijk 6,5 maanden en 8,4 maanden. De "median duration of exposure" voor patiënten die venetoclax gebruikten in combinatie met een lage dosis cytarabine was 3,9 maanden. Inschatting: behandelduur van 7 maanden (mediaan).

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

20 - 120

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NKR; CBS
Aanvullende opmerkingen
NKR 2015: 674. Clinical trial in patienten >65; CBS: percentage bevolking >65 jaar; 17,8%. Veel patiënten ontvangen chemotherapie. Om die reden verwachten we dat het realistisch patiëntvolume nog lager zal liggen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

40.000

Bronnen
Medicijnkosten.nl, fabrikant, FDA
Aanvullende opmerkingen
Meerkosten. Met een AIP van €53,37 per tablet van 100 mg. Een dosering van 400 mg per dag en €5711 per cyclus (van 28 dagen) met een opbouwschema startend met 100 mg op dag 1, 200 mg op dag 2 en 300 mg op dag 3, komt de behandeling van AML met venetoclax per patiënt met zo'n 7 cycli neer op in totaal €40.000,00. Venetoclax is in de sluis geplaatst om te komen tot een financieel arrangement.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

2.800.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Nee

Bronnen
Clinicaltrials.gov, SPS.
Aanvullende opmerkingen
Er lopen meerdere fase III studies met Venetoclax maar niet in combinatie met cytarabine.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.