Venetoclax

Werkzame stof

Venetoclax

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen

Indicatieuitbreiding IND

Hoofdindicatie

AML/MDS

Uitgebreide indicatie
Venetoclax in combination with low dose cytarabine or in combination with a hypomethylating agent is indicated for the treatment-naive patients with AML  who are ineligible for intensive chemotherapy.

1. Product

Merknaam

Venclyxto

Fabrikant

Abbvie

Werkingsmechanisme

Bcl-2 remmer

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Tablet

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Apoptosis stimulant; proto-oncogene protein c-bcl-2 inhibitor.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Indieningsdatum

Januari 2020

Verwachte registratie

Januari 2021

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
Breakthrough-therapy designation granted by the FDA. Venetoclax is in de sluis geplaatst.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Chemotherapie, stamceltransplantatie

Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

De EMA geeft aan dat de meerwaarde zit in het feit dat deze therapie geschikt is voor patiënten die niet in aanmerking komen voor de standaardtherapie.

Behandelduur

Mediaan 7 maand/maanden

Toedingsfrequentie

1 maal per dag

Dosis per toediening

400/600 mg

Bronnen
FDA venetoclax highlights of prescribing information (versie 11/2018).
Aanvullende opmerkingen
Lijkt zeer veelbelovende combinatie; respons rates van 70-80%.  Middel wordt binnenkort getest, in combinatie met intensieve chemotherapie, in HOVON studie. Documentatie van de FDA geeft aan dat de "median duration of exposure" voor patiënten die venetoclax gebruikten in combinatie met azacitidine of decitabine gelijk is aan respectievelijk 6,5 maanden en 8,4 maanden. De "median duration of exposure" voor patiënten die venetoclax gebruikten in combinatie met een lage dosis cytarabine was 3,9 maanden. Inschatting: behandelduur van 7 maanden (mediaan).

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 256

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NKR; CBS
Aanvullende opmerkingen
In 2017 waren er 774 diagnoses AML waarvan er 256 van >75 jaar.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

40.000

Bronnen
Medicijnkosten.nl, fabrikant, FDA
Aanvullende opmerkingen
Meerkosten. Met een AIP van €53,37 per tablet van 100 mg. Een dosering van 400 mg per dag en €5.711,00 per cyclus (van 28 dagen) met een opbouwschema startend met 100 mg op dag 1, 200 mg op dag 2 en 300 mg op dag 3, komt de behandeling van AML met venetoclax per patiënt met zo'n 7 cycli neer op in totaal €40.000,00. Venetoclax is in de sluis geplaatst om te komen tot een financieel arrangement.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

10.240.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Nee

Bronnen
Clinicaltrials.gov, SPS.
Aanvullende opmerkingen
Er lopen meerdere fase III studies met Venetoclax maar niet in combinatie met cytarabine.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.