Venetoclax

Werkzame stof

Venetoclax

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen

Indicatieuitbreiding IND

Hoofdindicatie

AML/MDS

Uitgebreide indicatie
Venetoclax in combination with azacitidine is indicated for the treatment-naive patients with AML who are ineligible for intensive chemotherapy.

1. Product

Merknaam

Venclyxto

Fabrikant

Abbvie

Werkingsmechanisme

Bcl-2 remmer

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Tablet

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Apoptosis stimulant; proto-oncogene protein c-bcl-2 inhibitor.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Indieningsdatum

Augustus 2020

Verwachte registratie

Juni 2021

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
Breakthrough-therapy designation granted by the FDA. Fabrikant verwacht registratie in juni 2021.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Chemotherapie, stamceltransplantatie, azacitidine of decitabine en in de toekomst glasdegib.

Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

De EMA geeft aan dat de meerwaarde zit in het feit dat deze therapie geschikt is voor patiënten die niet in aanmerking komen voor de standaardtherapie. In de toekomst zal venetoclax de concurrentie aangaan met glasdegib.

Behandelduur

Mediaan 6.5 maand/maanden

Toedingsfrequentie

1 maal per dag

Dosis per toediening

400 mg

Bronnen
FDA venetoclax highlights of prescribing information (versie 11/2018); NCT02993523
Aanvullende opmerkingen
Lijkt zeer veelbelovende combinatie; respons rates van 70-80%.  Middel wordt binnenkort getest, in combinatie met intensieve chemotherapie, in HOVON studie. Documentatie van de FDA geeft aan dat de "median duration of exposure" voor patiënten die venetoclax gebruikten in combinatie met azacitidine gelijk is aan 6,5 maanden.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 386

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NKR; CBS
Aanvullende opmerkingen
De incidentie van AML in 2017 bij personen van 70 jaar en ouder bedroeg 386 patiënten. Het aantal is afhankelijk van uiteindelijke indicatie. Een groot gedeelte van de patiënten wordt in HOVON studies behandeld. De verwachting is dat dit patiëntenaantal verdeeld zal worden over glasdegib en venetoclax.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

40.000 - 41.000

Bronnen
Medicijnkosten.nl, fabrikant, FDA
Aanvullende opmerkingen
Meerkosten. Met een AIP van €51,77 per tablet van 100 mg. Een dosering van 400 mg per dag en €5.798,24 per cyclus (van 28 dagen) met een opbouwschema startend met op dag 1:100 mg, op dag 2: 200 mg en op dag 3: 300 mg, komt de behandeling van AML met venetoclax per patiënt met zo'n 7 cycli neer op in totaal €40.587,68.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

15.633.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Nee

Bronnen
Clinicaltrials.gov, SPS.
Aanvullende opmerkingen
Er lopen meerdere fase III studies met Venetoclax maar niet in combinatie met cytarabine.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.