Vestronidase alfa

Stofnaam
Vestronidase alfa
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Hoofdindicatie
Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie
Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII - Sly disease)

1. Product

Merknaam
Mepsevii
Fabrikant
Ultragenyx
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Datum indiening
Juni 2017
Verwachte registratie
Augustus 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
In US fast track bij FDA

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Supportive care. Er is geen specifieke behandeling voor Sly Disease.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
MPS VII (ziekte van SLy) is een uiterst zeldzame lysosomale stapelingsziekte veroorzaakt door deficientie van beta-glucuronidase. Hierdoor ontstaat stapeling van glycosaminoglycanen (dermatan- heparan- en chondroitinesulfaat). Een case report met dosering 2 mg/kg laat verbetering zien mbt lever en miltvolume, afname GAG's in urine en mgl longfunctie. Trials: 'In EU, the primary endpoint is the percent reduction in urinary glycosaminoglycans (GAG) excretion after 24 weeks of treatment. The EMA indicated that a trend in improvement in clinical endpoints would also be necessary for approval.'
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
2 maal per maand
Dosering per toediening
4 mg/kg
Bronnen
Fox et al. Mol Genet Metab. 2015 February ; 114(2): 203–208; Specialist Pharmacy Service; clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen
Toediening om de week.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

2

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
Zeer zeldzame aandoening. Wereldwijde geboorteprevalentie is <1:250.000. Aantal patienten in Nederland is zeer laag (2 bekend in ErasmusMC).

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
200.000 - 500.000
Aanvullende opmerkingen
Vergelijkbaar met andere enzymtherapieen. Totale kosten van ERT, aangezien er geen alternatief is.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

700.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven