Vestronidase alfa

Stofnaam
Vestronidase alfa
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie
Mepsevii is indicated for the treatment of non-neurological manifestations of Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII; Sly syndrome).

1. Product

Merknaam
Mepsevii
Fabrikant
Ultragenyx
Werkingsmechanisme
Enzymvervangende therapie
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
ErasmusMC
Aanvullende opmerkingen
Enzyme Replacement Therapy (ERT): recombinant form of human beta-glucuronidase (rhGUS)

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
Juni 2017
Verwachte registratie
Augustus 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
In US fast track bij FDA. Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Supportive care. Symptoombestrijding. Er is geen specifieke behandeling voor Sly Disease.
Therapeutische waarde

Nog geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
MPS VII (ziekte van SLy) is een uiterst zeldzame lysosomale stapelingsziekte veroorzaakt door deficiëntie van beta-glucuronidase. Hierdoor ontstaat stapeling van glycosaminoglycanen (dermatan- heparan- en chondroitinesulfaat). Een case report met dosering 2 mg/kg laat verbetering zien met betrekking tot lever en miltvolume, afname GAG's in urine en mgl longfunctie. Trials: 'In EU, the primary endpoint is the percent reduction in urinary glycosaminoglycans (GAG) excretion after 24 weeks of treatment. The EMA indicated that a trend in improvement in clinical endpoints would also be necessary for approval.'
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
1 maal per 2 weken
Dosering per toediening
4 mg/kg
Bronnen
Fox et al. Mol Genet Metab. 2015 February ; 114(2): 203–208; Specialist Pharmacy Service; clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen
Toediening om de week.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

2

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
Zeer zeldzame aandoening. Wereldwijde geboorteprevalentie is <1:250.000. Aantal patiënten in Nederland is zeer laag (2 bekend in ErasmusMC). De fabrikant geeft aan dat er momenteel 4 gediagnosticeerde patiënten in Nederland in leven zijn. De verwachting van de fabrikant is dat de komende 3 jaar 2 patiënten zullen starten met Mepsevii.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
200.000 - 1.000.000
Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Vergelijkbaar met andere enzymtherapieën. Totale kosten van ERT, aangezien er geen alternatief is. De kosten variëren wel met het gewicht van de patiënt. Van €200.000 voor een baby en €1.000.000 voor een volwassene.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.200.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Aanvullende opmerkingen
Gezien het kleine patiëntenaantal en de gewichtsafhankelijke prijs van een behandeling kunnen de totale kosten aanzienlijk variëren.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.