Vestronidase alfa

Active substance
Vestronidase alfa
Domain
Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Metabolic diseases
Extended indication
Mepsevii is indicated for the treatment of non-neurological manifestations of Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII; Sly syndrome).

1. Product

Proprietary name
Mepsevii
Manufacturer
Ultragenyx
Mechanism of action
Enzyme replacement therapy
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Centre of expertise
ErasmusMC
Additional comments
Enzyme Replacement Therapy (ERT): recombinant form of human beta-glucuronidase (rhGUS)

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
June 2017
Expected Registration
August 2018
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registered
Additional comments
In US fast track bij FDA. Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Supportive care. Symptoombestrijding. Er is geen specifieke behandeling voor Sly Disease.
Therapeutic value
No judgement yet
Substantiation
MPS VII (ziekte van SLy) is een uiterst zeldzame lysosomale stapelingsziekte veroorzaakt door deficiëntie van beta-glucuronidase. Hierdoor ontstaat stapeling van glycosaminoglycanen (dermatan- heparan- en chondroitinesulfaat). Een case report met dosering 2 mg/kg laat verbetering zien met betrekking tot lever en miltvolume, afname GAG's in urine en mgl longfunctie. Trials: 'In EU, the primary endpoint is the percent reduction in urinary glycosaminoglycans (GAG) excretion after 24 weeks of treatment. The EMA indicated that a trend in improvement in clinical endpoints would also be necessary for approval.'
Frequency of administration
1 times every 2 weeks
Dosage per administration
4 mg/kg
References
Fox et al. Mol Genet Metab. 2015 February ; 114(2): 203–208; Specialist Pharmacy Service; clinicaltrials.gov
Additional comments
Toediening om de week.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

2

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Additional comments
Zeer zeldzame aandoening. Wereldwijde geboorteprevalentie is <1:250.000. Aantal patiënten in Nederland is zeer laag (2 bekend in ErasmusMC). De fabrikant geeft aan dat er momenteel 4 gediagnosticeerde patiënten in Nederland in leven zijn. De verwachting van de fabrikant is dat de komende 3 jaar 2 patiënten zullen starten met Mepsevii.

5. Expected cost per patient per year

Cost
200,000 - 1,000,000
References
Fabrikant
Additional comments
Vergelijkbaar met andere enzymtherapieën. Totale kosten van ERT, aangezien er geen alternatief is. De kosten variëren wel met het gewicht van de patiënt. Van €200.000 voor een baby en €1.000.000 voor een volwassene.

6. Potential total cost per year

Total cost

1,200,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Additional comments
Gezien het kleine patiëntenaantal en de gewichtsafhankelijke prijs van een behandeling kunnen de totale kosten aanzienlijk variëren.

7. Off label use

Off label use
No

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.