Vouw alle secties open

Vestronidase alfa

Mepsevii

Uitgebreide indicatie Mepsevii is indicated for the treatment of non-neurological manifestations of Mucopolysaccharidosis
Therapeutische waarde Nog geen oordeel
Totale kosten 1.200.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Vestronidase alfa
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Mepsevii is indicated for the treatment of non-neurological manifestations of Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII; Sly syndrome).
Merknaam Mepsevii
Fabrikant Ultragenyx
Werkingsmechanisme Enzymvervangende therapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum ErasmusMC
Aanvullende opmerkingen Enzyme Replacement Therapy (ERT): recombinant form of human beta-glucuronidase (rhGUS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Juni 2017
Verwachte registratie Augustus 2018
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen In US fast track bij FDA. Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Supportive care. Symptoombestrijding. Er is geen specifieke behandeling voor Sly Disease.
Therapeutische waarde

Nog geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing MPS VII (ziekte van SLy) is een uiterst zeldzame lysosomale stapelingsziekte veroorzaakt door deficiëntie van beta-glucuronidase. Hierdoor ontstaat stapeling van glycosaminoglycanen (dermatan- heparan- en chondroitinesulfaat). Een case report met dosering 2 mg/kg laat verbetering zien met betrekking tot lever en miltvolume, afname GAG's in urine en mgl longfunctie. Trials: 'In EU, the primary endpoint is the percent reduction in urinary glycosaminoglycans (GAG) excretion after 24 weeks of treatment. The EMA indicated that a trend in improvement in clinical endpoints would also be necessary for approval.'
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken
Dosis per toediening 4 mg/kg
Bronnen Fox et al. Mol Genet Metab. 2015 February ; 114(2): 203–208; Specialist Pharmacy Service; clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen Toediening om de week.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

2

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Aanvullende opmerkingen Zeer zeldzame aandoening. Wereldwijde geboorteprevalentie is <1:250.000. Aantal patiënten in Nederland is zeer laag (2 bekend in ErasmusMC). De fabrikant geeft aan dat er momenteel 4 gediagnosticeerde patiënten in Nederland in leven zijn. De verwachting van de fabrikant is dat de komende 3 jaar 2 patiënten zullen starten met Mepsevii.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 200.000,00 - 1.000.000,00
Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen Vergelijkbaar met andere enzymtherapieën. Totale kosten van ERT, aangezien er geen alternatief is. De kosten variëren wel met het gewicht van de patiënt. Van €200.000 voor een baby en €1.000.000 voor een volwassene.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.200.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Aanvullende opmerkingen Gezien het kleine patiëntenaantal en de gewichtsafhankelijke prijs van een behandeling kunnen de totale kosten aanzienlijk variëren.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.