Extended indication Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients who have a confirmed mutation of the DMD gene that is
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 20,700,000.00
Registration phase Clinical trials


Active substance Viltolarsen
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Duchenne
Extended indication Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients who have a confirmed mutation of the DMD gene that is amenable to exon 53 skipping
Manufacturer Nippon Shinyaku
Mechanism of action Antisense oligonucleotide
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Viltrolarsen induceert exon 53 skipping waardoor er een functioneel dystrofine eiwit wordt geproduceerd.


Registration route Centralised (EMA)
Submission date 2024
Expected Registration 2025
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional remarks Goedgekeurd door de FDA in augustus 2020.

Therapeutic value

Current treatment options Corticosteroïden
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Fase 2 studie gepubliceerd in 2020. Fase 3 studie (racer53, n=74, follow up tot 48 weken) loopt nog tot 2024.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a week
Dosage per administration 80 mg/kg
References NCT04060199

Expected patient volume per year

Patient volume

40 - 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991.
Additional remarks Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Echter, alleen patiënten met mutaties in exon 53 komen in aanmerking. Dit is ongeveer 8 tot 10% van de patiënten en dus is het mogelijke aantal patiënten dat in aanmerking komt 40 tot 50.

Expected cost per patient per year

Cost 300,000.00 - 620,000.00
References https://www.biopharmadive.com/news/viltolarsen-duchenne-fda-approval-ns-pharma/583410/
Additional remarks Mogelijk gelijk aan de eerdere schattingen voor eteplirsen: zo'n $300,000 per jaar. In de Verenigde Staten heeft viltolarsen een lijstprijs van $733.000 per jaar voor een patiënt van 30kg. Dit komt neer op ongeveer €620.000. De prijs in Nederland zal naar verwachting lager liggen.

Potential total cost per year

Total cost


This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.