Vocimagene amiretrorepvec

Stofnaam
Vocimagene amiretrorepvec
Domein
Oncologie en Hematologie
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Hersenkanker
Uitgebreide indicatie
Recurrent High Grade Glioma

1. Product

Fabrikant
Tocagen
Werkingsmechanisme
Gentherapie
Toedieningsweg
Intracerebraal
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Combinatie van een eenmalige behandeling door injectie in het geresecteerde weefsel en een tablet. Vocimagene amiretrorepvec is een gentherapie wat het gen voor cytosine deaminase (CD) in cellen incorporeert via een replicerend, non-lytisch retrovirale vector. Deze vector wordt geïnjecteerd in het weefsel direct naast de verwijderde tumor en wordt alleen geïncorporeerd in delende cellen (met name de overgebleven tumorcellen). Vervolgens wordt de patiënt behandeld met een extended-release formulering van 5-fluorocytosine, een precursor van 5-fluorouracil die door de bloed-hersenbarrière heen kan. 5-fluorocytosine kan alleen door de CD-geïnfecteerde cellen worden omgezet in 5-fluorouracil.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Datum indiening
2020
Verwachte registratie
2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Advanced therapy medicinal product (ATMP). Estimated Primary Completion Date fase II/III Toca 5 studie: december 2018.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
PCV (procarbazine, CCNU (lomustine) en vincristine), temozolomide
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Niet gevonden
Bronnen
Oncoline; NCT02414165
Aanvullende opmerkingen
Resection followed by administration of 4 mL Toca 511 (vocimagene amiretrorepvec). Toca 511 is administered by injection into the wall of the subject's tumor resection cavity on Day 1 (approximately 40 injections of 0.1 mL). Toca FC is an extended-release formulation of flucytosine. Toca FC will be administered at 220 mg/kg/day orally for 7-day courses beginning at least 6 weeks after resection and repeated approximately every 6 weeks.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen
Oncoline; Ho et al. Eur J Cancer. 2014 Sep;50(13):2309-18; Weller et al. Neuro Oncol. 2013 Jan; 15(1): 4–27
Aanvullende opmerkingen
In 2011 werden er ongeveer 1.000 diagnoses hooggradig glioom gesteld. Bij ongeveer 70% van de gevallen vindt er resectie plaats (n=700). Ongeveer 90% van de gliomen keren terug (n=630).

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen
Kosten nog onbekend maar waarschijnlijk hoog.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Metastatic solid tumors (CRC, RCC, Melanoma, Pancreatic, Lung & Breast) in fase I, newly diagnosed high grade glioma (preclinical)
Bronnen
Tocagen pipeline

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.