Vocimagene amiretrorepvec

Active substance Vocimagene amiretrorepvec
Domain Oncology and Hematology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen New medicine (specialité)
Main indication Brain cancer
Extended indication Recurrent High Grade Glioma

Product

Manufacturer Tocagen
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Intracerebral
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Combinatie van een eenmalige behandeling door injectie in het geresecteerde weefsel en een tablet. Vocimagene amiretrorepvec is een gentherapie wat het gen voor cytosine deaminase (CD) in cellen incorporeert via een replicerend, non-lytisch retrovirale vector. Deze vector wordt geïnjecteerd in het weefsel direct naast de verwijderde tumor en wordt alleen geïncorporeerd in delende cellen (met name de overgebleven tumorcellen). Vervolgens wordt de patiënt behandeld met een extended-release formulering van 5-fluorocytosine, een precursor van 5-fluorouracil die door de bloed-hersenbarrière heen kan. 5-fluorocytosine kan alleen door de CD-geïnfecteerde cellen worden omgezet in 5-fluorouracil.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date 2020
Expected Registration 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Estimated Primary Completion Date fase II/III Toca 5 studie: december 2018.

Therapeutic value

Current treatment options PCV (procarbazine, CCNU (lomustine) en vincristine), temozolomide
Therapeutic value No judgement
Duration of treatment Not found
References Oncoline; NCT02414165
Additional comments Na resectie wordt 4 mL Toca 511 (vocimagene amiretrorepvec) toegediend via injectie in het geresecteerde weefsel op dag 1. Toca FC is een extended-release formulering van flucytosine. Toca FC wordt toegediend als 220 mg/kg/dag oraal gedurende 7-daagse kuren op minimaal 6 weken na resectie en wordt iedere 6 weken herhaald.

Expected patient volume per year

References Oncoline; Ho et al. Eur J Cancer. 2014 Sep;50(13):2309-18; Weller et al. Neuro Oncol. 2013 Jan; 15(1): 4–27
Additional comments In 2011 werden er ongeveer 1.000 diagnoses hooggradig glioom gesteld. Bij ongeveer 70% van de gevallen vindt er resectie plaats (n=700). Ongeveer 90% van de gliomen keren terug (n=630).

Expected cost per patient per year

Additional comments Kosten nog onbekend maar waarschijnlijk hoog.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Metastatic solid tumors (CRC, RCC, Melanoma, Pancreatic, Lung & Breast) in fase I, newly diagnosed high grade glioma (preclinical)
References Tocagen pipeline

Other information

There is currently no futher information available.