Vocimagene amiretrorepvec

Active substance
Vocimagene amiretrorepvec
Domain
Oncology and Hematology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Brain cancer
Extended indication
Recurrent High Grade Glioma

1. Product

Manufacturer
Tocagen
Mechanism of action
Gene therapy
Route of administration
Intracerebral
Therapeutical formulation
Injection
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Combinatie van een eenmalige behandeling door injectie in het geresecteerde weefsel en een tablet. Vocimagene amiretrorepvec is een gentherapie wat het gen voor cytosine deaminase (CD) in cellen incorporeert via een replicerend, non-lytisch retrovirale vector. Deze vector wordt geïnjecteerd in het weefsel direct naast de verwijderde tumor en wordt alleen geïncorporeerd in delende cellen (met name de overgebleven tumorcellen). Vervolgens wordt de patiënt behandeld met een extended-release formulering van 5-fluorocytosine, een precursor van 5-fluorouracil die door de bloed-hersenbarrière heen kan. 5-fluorocytosine kan alleen door de CD-geïnfecteerde cellen worden omgezet in 5-fluorouracil.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Particularity
New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Estimated Primary Completion Date fase II/III Toca 5 studie: december 2018.

3. Therapeutic value

Current treatment options
PCV (procarbazine, CCNU (lomustine) en vincristine), temozolomide
Therapeutic value
No judgement
Duration of treatment
Not found
References
Oncoline; NCT02414165
Additional comments
Na resectie wordt 4 mL Toca 511 (vocimagene amiretrorepvec) toegediend via injectie in het geresecteerde weefsel op dag 1. Toca FC is een extended-release formulering van flucytosine. Toca FC wordt toegediend als 220 mg/kg/dag oraal gedurende 7-daagse kuren op minimaal 6 weken na resectie en wordt iedere 6 weken herhaald.

4. Expected patient volume per year

References
Oncoline; Ho et al. Eur J Cancer. 2014 Sep;50(13):2309-18; Weller et al. Neuro Oncol. 2013 Jan; 15(1): 4–27
Additional comments
In 2011 werden er ongeveer 1.000 diagnoses hooggradig glioom gesteld. Bij ongeveer 70% van de gevallen vindt er resectie plaats (n=700). Ongeveer 90% van de gliomen keren terug (n=630).

5. Expected cost per patient per year

Additional comments
Kosten nog onbekend maar waarschijnlijk hoog.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Metastatic solid tumors (CRC, RCC, Melanoma, Pancreatic, Lung & Breast) in fase I, newly diagnosed high grade glioma (preclinical)
References
Tocagen pipeline

9. Other information

There is currently no futher information available.