Vouw alle secties open

Vocimagene amiretrorepvec

Uitgebreide indicatie Recurrent High Grade Glioma
Therapeutische waarde Geen oordeel
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Vocimagene amiretrorepvec
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Hersenkanker
Uitgebreide indicatie Recurrent High Grade Glioma
Fabrikant Tocagen
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Intracerebraal
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Combinatie van een eenmalige behandeling door injectie in het geresecteerde weefsel en een tablet. Vocimagene amiretrorepvec is een gentherapie wat het gen voor cytosine deaminase (CD) in cellen incorporeert via een replicerend, non-lytisch retrovirale vector. Deze vector wordt geïnjecteerd in het weefsel direct naast de verwijderde tumor en wordt alleen geïncorporeerd in delende cellen (met name de overgebleven tumorcellen). Vervolgens wordt de patiënt behandeld met een extended-release formulering van 5-fluorocytosine, een precursor van 5-fluorouracil die door de bloed-hersenbarrière heen kan. 5-fluorocytosine kan alleen door de CD-geïnfecteerde cellen worden omgezet in 5-fluorouracil.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum 2020
Verwachte registratie 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Estimated Primary Completion Date fase II/III Toca 5 studie: december 2018.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties PCV (procarbazine, CCNU (lomustine) en vincristine), temozolomide
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Bronnen Oncoline; NCT02414165
Aanvullende opmerkingen Na resectie wordt 4 mL Toca 511 (vocimagene amiretrorepvec) toegediend via injectie in het geresecteerde weefsel op dag 1. Toca FC is een extended-release formulering van flucytosine. Toca FC wordt toegediend als 220 mg/kg/dag oraal gedurende 7-daagse kuren op minimaal 6 weken na resectie en wordt iedere 6 weken herhaald.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen Oncoline; Ho et al. Eur J Cancer. 2014 Sep;50(13):2309-18; Weller et al. Neuro Oncol. 2013 Jan; 15(1): 4–27
Aanvullende opmerkingen In 2011 werden er ongeveer 1.000 diagnoses hooggradig glioom gesteld. Bij ongeveer 70% van de gevallen vindt er resectie plaats (n=700). Ongeveer 90% van de gliomen keren terug (n=630).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen Kosten nog onbekend maar waarschijnlijk hoog.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Metastatic solid tumors (CRC, RCC, Melanoma, Pancreatic, Lung & Breast) in fase I, newly diagnosed high grade glioma (preclinical)
Bronnen Tocagen pipeline

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.