Voclosporin

Stofnaam
Voclosporin
Domein
Chronische immuunziekten
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Chronische immuunziekten overig
Uitgebreide indicatie
Lupus nephritis

1. Product

Merknaam
Voclera
Fabrikant
Aurinia
Werkingsmechanisme
Calcineurineremmer
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Capsule
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum
ErasmusMC, UMCU, VuMC
Aanvullende opmerkingen
Calcineurineremmer

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Datum indiening
2020
Verwachte registratie
2021
Weesgeneesmiddel
Nee
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Heeft wel weesgeneesmiddelstatus voor niet-infectieuze uveïtis. Een registratieaanvraag voor de behandeling van niet-infectieuze uveïtis is ooit ingetrokken in 2011 vanwege beperkte effecten. AURORA fase III studie heeft een primary completion date in december 2019.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
calcineurineremmers (ciclosporin, tacrolimus)
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Voclosporin is een nieuwe variant. Steroïden op termijn afbouwen, chronische toxiciteit is nog niet duidelijk. Studie in kidney international laat in voclosporine groep vaker klinische remissie zien van lupus nefritis zien tov placebo, maar ook significant meer ernstige bijwerkingen en zelfs overlijden. De vraag is wat plaats hiervan wordt in de klinische praktijk. De resultaten van de fase III studie zullen de doorslag geven.
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
2 maal per dag
Dosering per toediening
23,7 mg
Bronnen
NCT03021499

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

60 - 300

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
expert opinie
Aanvullende opmerkingen
Er zijn jaarlijks landelijk 350 nieuwe lupus nefritis patiënten. In totaal zijn er 6000 lupusnefritis patiënten in Nederland alwaar wisselend in deze groep ook flares optreden. Afhankelijk van de therapeutische waarde en de plaats in de behandeling wordt dit geneesmiddel aan een deel van deze patiëntenpopulatie voorgeschreven. Van de 350 ontvangen naar verwachting 60-100 patiënten Voclosporin. Daarnaast komen een paar 100 patiënten van de chronische populatie in aanmerking voor deze behandeling.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS), Dry Eye Syndrome. Beide studies bevinden zich in fase II.
Bronnen
auriniapharma.com

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.