Volanesorsen (sodium)

Stofnaam
Volanesorsen (sodium)
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Lipidenverlagende medicatie
Uitgebreide indicatie
Waylivra is geïndiceerd als een aanvulling op het dieet bij volwassen patiënten met genetisch bevestigd familiair chylomicronemiesyndroom (FCS) met een hoog risico van pancreatitis bij wie de respons op dieet en triglyceridenverlagende behandeling onvoldoende was.

1. Product

Merknaam
Waylivra
Fabrikant
Ionis
Werkingsmechanisme
Antisense oligonucleotide
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum
Verwachting is dat dit gebruikt wordt in expertise centra, geregistreerd als erfelijke vetstofwisselings-expert centra met expertise in Familiair Chylomicronemie Syndroom (FCS).
Aanvullende opmerkingen
Volanesorsen is een antisense oligonucleotide gericht tegen het mRNA van het apoC-III gen. Dit leidt tot een afname van het apoC-III eiwit dat vaak verhoogd is in patiënten met lipodystrofie. ApoC-III reguleert de triglyceride niveau's in het lichaam. De verwachting is dat afname van apoC-III eiwitniveau's leidt tot een afname van triglycerideniveau's en een verbetering van de symptomen bij patiënten met lipodystrofie.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
September 2017
Verwachte registratie
Mei 2019
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie februari 2019. Geregistreerd in mei 2019.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Dieet
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Na ‘terugtrekking’ van Glybera (LPL gentherapie) is er geen ander werkzaam geneesmiddel dat de TG waarden (en daarmee het risico op pancreatitis) significant kan verlagen bij patiënten met FCS. Bij patiënten met een genetisch extreem verhoogd triglyceriden gehalte op basis van chylomicronen is sprake van een zeer sterk verhoogd risico (360x) op pancreatitis, met een frequent gecompliceerd beloop inclusief mortaliteit op basis van necrotiserende pancreatitis. De voorlopige resultaten van de fase 3 studie met volanesorsen tonen een reductie van triglyceriden rond de 75% met tevens een significante reductie in pancreatitis risico. Deze behandeling lijkt derhalve hoop te bieden voor patiënten met FCS door zowel triglyceriden als ook de incidentie van pancreatitis fors te reduceren. Nadelig is wel dat patiënten elke twee weken gecontroleerd moeten worden op thrombocytopenie.
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
1 maal per week
Dosering per toediening
100-300 mg
Bronnen
Fabrikant; Yang et al. J Lipid Res. 2016 Apr; 57(4): 706–713; Gaudet et al. N Engl J Med 2014;371(23):2200-6; Gaudet et al. N Engl J Med 2015;373(5):438-47

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
EMA
Aanvullende opmerkingen
Minder dan 0,1-0,2 per 100.000 inwoners in de EU. Dat betekent ongeveer 30 patiënten in Nederland. De werkgroep verwacht dat er uiteindelijk 10 to maximaal 20 patiënten daadwerkelijk gebruik gaan maken van deze behandeling.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
75.000 - 150.000
Aanvullende opmerkingen
Meerkosten; er is momenteel geen behandeling beschikbaar. Kosten zijn waarschijnlijk hoog als er wordt gekeken naar de kosten van andere antisense therapiën (bijvoorbeeld nusinersen). Gezien de ‘rare-disease’ indicatie: geschatte range €75.000 - €150.000 per jaar. Patiënten met ernstige pancreatitis worden nu, volgens internationale richtlijnen, opgenomen in het ziekenhuis met laagdrempelig initiatie van herhaalde triglyceriden aferese behandeling. Gezien de verlaging van de TG en de pancreatitis (aantal en ernst) zal waarschijnlijk een gedeelte van de kosten naar verwachting ‘wegvallen’ tegen een reductie in ziekenhuis opnames/verrichtingen en dokters contacten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.687.500

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Ja
Indicaties off-label gebruik
Er is een risico dat het sneller ingezet gaat worden bij patiënten met een verhoogde spiegel van triglyceriden. Echter, aangezien dit middel protocollair ingezet zal worden bij patiënten met flow-chart guided FCS diagnose, lijkt de kans op off-label gebruik klein.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Mogelijke indicatie-uitbreiding Diabetes type II. De vraag is echter of indicatie-uitbreidingen plaatsvinden voor de huidige generatie volanesorsen. Er is in aanvulling op deze apoCIII antisense een andere compound in ontwikkeling (de gal-nac apoCIII antisense) die mogelijk wel een bredere toepassing zal gaan zoeken (dwz reductie van hart en vaatziekten risico bij patiënten met persisterend verhoogd triglyceriden concentratie).
Bronnen
Digenio et al. Diabetes Care. 2016 Aug;39(8):1408-15. doi: 10.2337/dc16-0126

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.