Volanesorsen

Stofnaam
Volanesorsen
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan
Indicatieuitbreiding IND
Hoofdindicatie
Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie
Familial Partial Lipodystrophy

1. Product

Merknaam
Waylivra
Fabrikant
Ionis
Werkingsmechanisme
Antisense oligonucleotide
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Datum indiening
2020
Verwachte registratie
2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Metreleptin
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
In de lopende BROADEN studie is een statistisch significante verlaging van 88% in triglycerideniveaus na 3 maanden in vergelijking met 22% vermindering placebo (primair eindpunt, p <0,001) gevonden. Ook werd een statistisch significante afname van 51,9% in levervet (placebogroep toename van 1,5% (p = 0,004) aangetoond. De meest voorkomende bijwerking is trombopenie.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
1 maal per week
Dosering per toediening
300mg
Bronnen
NCT02527343 https://www.globenewswire.com/news-release/2019/08/06/1897921/0/en/Akcea-and-Ionis-Report-Top-line-Results-from-the-BROADEN-Study-with-WAYLIVRA-volanesorsen-in-Patients-with-Familial-Partial-Lipodystrophy.html

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

40 - 80

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
EMA, Chiquette et al., Diabetes Metab Syndr Obes. 2017; 10: 375–383. doi: 10.2147/DMSO.S130810
Aanvullende opmerkingen
Op basis van eerdere inschattingen bij Metreleptin is de verwachting dat er ongeveer per academisch centrum 5-10 patiënten met partiële lipodystrofie bekend zijn. Dit zou neerkomen op 40-80 patienten in Nederland. Het patiëntvolume zal mogelijk anders kunnen zijn door de uiteindelijke richtlijn.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
75.000 - 150.000
Bronnen
Meerkosten; er is momenteel geen behandeling beschikbaar. Kosten zijn waarschijnlijk hoog als er wordt gekeken naar de kosten van andere antisense therapiën (bijvoorbeeld nusinersen). Gezien de ‘rare-disease’ indicatie: geschatte range €75.000 - €150.000 per jaar.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

6.750.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Hypertriglyceridaemia
Bronnen
Adis Insight

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.