Volanesorsen

Active substance
Volanesorsen
Domain
Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
Indication extension
Main indication
Metabolic diseases
Extended indication
Familial Partial Lipodystrophy

1. Product

Proprietary name
Waylivra
Manufacturer
Ionis
Mechanism of action
Antisense oligonucleotide
Route of administration
Subcutaneous
Therapeutical formulation
Injection
Budgetting framework
Extramural (GVS)

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials

3. Therapeutic value

Current treatment options
Metreleptin
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
In de lopende BROADEN studie is een statistisch significante verlaging van 88% in triglycerideniveaus na 3 maanden in vergelijking met 22% vermindering placebo (primair eindpunt, p <0,001) gevonden. Ook werd een statistisch significante afname van 51,9% in levervet (placebogroep toename van 1,5% (p = 0,004) aangetoond. De meest voorkomende bijwerking is trombopenie.
Duration of treatment
Not found
Frequency of administration
1 times a week
Dosage per administration
300mg
References
NCT02527343 https://www.globenewswire.com/news-release/2019/08/06/1897921/0/en/Akcea-and-Ionis-Report-Top-line-Results-from-the-BROADEN-Study-with-WAYLIVRA-volanesorsen-in-Patients-with-Familial-Partial-Lipodystrophy.html

4. Expected patient volume per year

Patient volume

40 - 80

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
EMA, Chiquette et al., Diabetes Metab Syndr Obes. 2017; 10: 375–383. doi: 10.2147/DMSO.S130810
Additional comments
Op basis van eerdere inschattingen bij Metreleptin is de verwachting dat er ongeveer per academisch centrum 5-10 patiënten met partiële lipodystrofie bekend zijn. Dit zou neerkomen op 40-80 patienten in Nederland. Het patiëntvolume zal mogelijk anders kunnen zijn door de uiteindelijke richtlijn.

5. Expected cost per patient per year

Cost
75,000 - 150,000
References
Meerkosten; er is momenteel geen behandeling beschikbaar. Kosten zijn waarschijnlijk hoog als er wordt gekeken naar de kosten van andere antisense therapiën (bijvoorbeeld nusinersen). Gezien de ‘rare-disease’ indicatie: geschatte range €75.000 - €150.000 per jaar.

6. Potential total cost per year

Total cost

6,750,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Hypertriglyceridaemia
References
Adis Insight

9. Other information

There is currently no futher information available.