Vouw alle secties open

Volanesorsen

Waylivra

Uitgebreide indicatie Familial Partial Lipodystrophy
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 6.750.000,00
Registratiefase Geen registratie verwacht

Product

Werkzame stof Volanesorsen
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Familial Partial Lipodystrophy
Merknaam Waylivra
Fabrikant Sobi
Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geen registratie verwacht
Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan dat voor deze indicatie geen registratie aanvraag gedaan zal worden.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Metreleptin
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing In de lopende BROADEN studie is een statistisch significante verlaging van 88% in triglycerideniveaus na 3 maanden in vergelijking met 22% vermindering placebo (primair eindpunt, p <0,001) gevonden. Ook werd een statistisch significante afname van 51,9% in levervet (placebogroep toename van 1,5% (p = 0,004) aangetoond. De meest voorkomende bijwerking is trombopenie.
Toedieningsfrequentie 1 maal per week
Dosis per toediening 300mg
Bronnen NCT02527343 https://www.globenewswire.com/news-release/2019/08/06/1897921/0/en/Akcea-and-Ionis-Report-Top-line-Results-from-the-BROADEN-Study-with-WAYLIVRA-volanesorsen-in-Patients-with-Familial-Partial-Lipodystrophy.html

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

40 - 80

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen EMA, Chiquette et al., Diabetes Metab Syndr Obes. 2017; 10: 375–383. doi: 10.2147/DMSO.S130810
Aanvullende opmerkingen Op basis van eerdere inschattingen bij Metreleptin is de verwachting dat er ongeveer per academisch centrum 5-10 patiënten met partiële lipodystrofie bekend zijn. Dit zou neerkomen op 40-80 patiënten in Nederland. Het patiëntvolume zal mogelijk anders kunnen zijn door de uiteindelijke richtlijn.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 75.000,00 - 150.000,00
Bronnen Meerkosten; er is momenteel geen behandeling beschikbaar. Kosten zijn waarschijnlijk hoog als er wordt gekeken naar de kosten van andere antisense therapieën (bijvoorbeeld nusinersen). Gezien de ‘rare-disease’ indicatie: geschatte range €75.000-€150.000 per jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

6.750.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Hypertriglyceridaemia
Bronnen Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.