Vonicog alfa

Stofnaam
Vonicog alfa
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Hoofdindicatie
Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie
Von Willebrand disease

1. Product

Merknaam
Veyvondi
Fabrikant
Shire
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
Uitsluitend in geaccrediteerde hemofiliebehandelcentra
Aanvullende opmerkingen
Recombinant Von Willebrand factor

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Datum indiening
Juli 2017
Verwachte registratie
Augustus 2018
Weesgeneesmiddel
Nee
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
Aanvraag voor weesgeneesmiddelstatus loopt nog. Indiening bij de EMA gebaseerd op klinische studies NCT01410227 (VEYVONDI was studied in patients (18 to 64 years), in a multi-center, open label, non-randomized study assessing safety, efficacy and pharmacokinetics, with and without rFVIII) en NCT02283268 (in patients ≥18 years, in a prospective, uncontrolled, international, multi-center, open label, non-randomized study assessing control of hemostasis before, during or after surgical procedures, with or without rFVIII).

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Meerdere uit bloedplasma bereidde von Willebrand factor concentraten: bijv: Haemate-P, Wilate, Wilfactin.
Therapeutische waarde

Mogelijke gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Er bestaan uit bloedplasma bereide von Willebrand factor producten waar veel ervaring mee is en met dezelfde indicatie en werkzaamheid. Mogelijk heeft dit nieuwe product op eiwitniveau een betere multimeerstructuur, maar het is niet duidelijk of dit leidt tot een klinisch beter effect.
Behandelduur
Niet gevonden
Dosering per toediening
20-60 E/kg
Bronnen
Clinical trial NCT02606045; Castaman et al. Haematologica May 2013 98: 667-674; Gill et al. Blood. 2015;126(17):2038–46; Heijdra et al. Drugs. 2017 Aug 8. doi: 10.1007/s40265-017-0793-2
Aanvullende opmerkingen
Bij bloeding vaak eenmalig. Bij operatieve ingreep afhankelijk van de specifieke ingreep 2x/dag gedurende enkele dagen. In geval van profylactische behandeling ongeveer 2-3 keer per week. Bij ernstige vormen chronische onderhoudsbehandeling; dit is slechts in een zeer klein gedeelte van de patiënten.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
Weinig patiënten verwacht. huidige beschikbare middelen zijn effectief en daar is ervaring mee. In acute situaties van bloedingen moet naast Vonicog alfa ook recombinant factor VIII bijgegeven worden bij de eerste dosis. In het plasma product Haemate-P zit al factor VIII; daardoor zal nog geruime tijd dit product de voorkeur hebben uit gebruiksgemak en bovendien voordeliger door geen noodzaak tot een tweeede product dat erbij gegeven moet worden.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
150.000 - 670.000
Bronnen
Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen
Waarschijnlijk meerkosten, onder andere door de noodzaak om bij een deel van de patiënten en indicaties tevens factor VIII toe te dienen. Daarnaast worden recombinante producten meestal duurder in de markt gezet dan bestaande uit plasma bereide producten. Prijs range berekend via medicijnkosten.nl op basis van profylaxe behandeling van een patiënt van 70 kg met Wilfactin.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

20.500.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Ja
Indicaties off-label gebruik
Mogelijk profylactische behandeling
Bronnen
Fabrikant

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Kinderindicatie en profylactische behandeling
Bronnen
Fabrikant

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven