Vonicog alfa

Stofnaam
Vonicog alfa
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie
VEYVONDI is geïndiceerd voor volwassenen (18 jaar en ouder) met de ziekte van von Willebrand, wanneer behandeling met desmopressine (DDAVP) alleen niet doeltreffend is of niet geïndiceerd is voor de - behandeling van hemorragie en chirurgische bloeding - preventie van chirurgische bloeding. VEYVONDI mag niet worden gebruikt bij de behandeling van hemofilie A.

1. Product

Merknaam
Veyvondi
Fabrikant
Shire
Werkingsmechanisme
Stollingsfactor
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
Uitsluitend in geaccrediteerde hemofiliebehandelcentra
Aanvullende opmerkingen
Recombinant Von Willebrand factor

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
Juli 2017
Verwachte registratie
Augustus 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen
Aanvraag voor weesgeneesmiddelstatus loopt nog. Indiening bij de EMA gebaseerd op klinische studies NCT01410227 (VEYVONDI was studied in patients (18 to 64 years), in a multi-center, open label, non-randomized study assessing safety, efficacy and pharmacokinetics, with and without rFVIII) en NCT02283268 (in patients ≥18 years, in a prospective, uncontrolled, international, multi-center, open label, non-randomized study assessing control of hemostasis before, during or after surgical procedures, with or without rFVIII). Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd 31 augustus 2018.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Meerdere uit bloedplasma bereidde von Willebrand factor concentraten: bijv: Haemate-P, Wilate, Wilfactin.
Therapeutische waarde

Mogelijke gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Er bestaan uit bloedplasma bereide von Willebrand factor producten waar veel ervaring mee is en met dezelfde indicatie en werkzaamheid. Mogelijk heeft dit nieuwe product op eiwitniveau een betere multimeerstructuur, maar het is niet duidelijk of dit leidt tot een klinisch beter effect.
Behandelduur
Niet gevonden

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Er is op dit moment niets bekend over het verwachte patiëntvolume.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
22.000 - 28.000
Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Lijstprijs: VEYVONDI® 650 I.E. poeder en oplosmiddel voor oplossing voor injectie: € 633,10. VEYVONDI® 1300 I.E. poeder en oplosmiddel voor oplossing voor injectie: € 1266,20. Dit is een AIP van € 0,974 per IE wat gelijk is aan de AIP per IE van het andere beschikbare VWF-concentraat (Wilfactin®) in de markt dat uit plasma gezuiverd wordt. Alle zuivere VWF-preparaten zijn derhalve gelijk geprijsd.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.