Vorasidenib

Extended indication	Voranigo as monotherapy is indicated for the treatment of recurrent or residual predominantly non enhancing Grade 2 astrocytoma or oligodendroglioma with an IDH1 R132 or IDH2 R172 mutation in adult and adolescent patients aged 12 years and older and weighing at least 40 kg who only had surgical intervention and are not in immediate need of radiotherapy or chemotherapy.
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	3,092,968.20
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Vorasidenib
Domain	Oncology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Brain cancer
Extended indication	Voranigo as monotherapy is indicated for the treatment of recurrent or residual predominantly non enhancing Grade 2 astrocytoma or oligodendroglioma with an IDH1 R132 or IDH2 R172 mutation in adult and adolescent patients aged 12 years and older and weighing at least 40 kg who only had surgical intervention and are not in immediate need of radiotherapy or chemotherapy.
Proprietary name	Voranigo
Manufacturer	Servier
Portfolio holder	Servier
Mechanism of action	Enzyme inhibitor
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Film-coated tablet
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	January 2024
Expected Registration	March 2025
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options	Watch-and-wait
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	De PFS was significant beter in de vorasidenib groep vergeleken met de placebogroep (mediane progressie-vrije overleving, 27,7 maanden versus 11,1 maanden; hazard ratio voor ziekteprogressie of overlijden, 0.39; 95% confidence interval [CI], 0.27 to 0.56; P<0.001).
Duration of treatment	Average 22 month / months
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	40 mg
References	https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2304194
Additional remarks	De behandelresultaten voldoen aan de PASKWIL criteria 2024 voor palliatieve behandeling.

Expected patient volume per year

Patient volume	23 - 26 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	IKNL/DBTR geraadpleegd Mei 2024, Van der Vaart 2024 (https://doi.org/10.1158/1078-0432.CCR-24-0901), expertopinie,
Additional remarks	De incidentie in 2022 van IDH1/2 gemuteerd oligodendroglioom en astrocytoom graad 2 en 3 bedraagt 129 patiënten (bron IKNL / DBTR 2024) . Hiervan zijn er 87 patiënten met non-enhancing (niet aankleurende) ziekte (van der Vaart 2024) en komen er 29 patiënten niet meteen in aanmerking voor RT/Chemo (IKNL/DBTR 2024). Op basis van expert opinie zal ongeveer 80 tot 90% palliatief behandeld gaan worden met vorasidenib. Verwacht wordt dat de overige patiënten ervoor zullen kiezen in een Watch&Wait beleid te blijven of niet in aanmerking zullen komen. Hiermee ligt het verwachte aantal nieuwe met vorasidenib behandelde patiënten per jaar tussen de 23 en 26 patiënten. Met een mediane behandelduur van 22 maanden (update PSUR) komt dit overeen met een cumulatief totaal van maximaal tussen de 46 en 52 patiënten in behandeling per jaar (gestarte en voorgezette behandeling).

Patient volume

23 - 26

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

IKNL/DBTR geraadpleegd Mei 2024, Van der Vaart 2024 (https://doi.org/10.1158/1078-0432.CCR-24-0901), expertopinie,

Additional remarks

De incidentie in 2022 van IDH1/2 gemuteerd oligodendroglioom en astrocytoom graad 2 en 3 bedraagt 129 patiënten (bron IKNL / DBTR 2024) . Hiervan zijn er 87 patiënten met non-enhancing (niet aankleurende) ziekte (van der Vaart 2024) en komen er 29 patiënten niet meteen in aanmerking voor RT/Chemo (IKNL/DBTR 2024). Op basis van expert opinie zal ongeveer 80 tot 90% palliatief behandeld gaan worden met vorasidenib. Verwacht wordt dat de overige patiënten ervoor zullen kiezen in een Watch&Wait beleid te blijven of niet in aanmerking zullen komen. Hiermee ligt het verwachte aantal nieuwe met vorasidenib behandelde patiënten per jaar tussen de 23 en 26 patiënten. Met een mediane behandelduur van 22 maanden (update PSUR) komt dit overeen met een cumulatief totaal van maximaal tussen de 46 en 52 patiënten in behandeling per jaar (gestarte en voorgezette behandeling).

Expected cost per patient per year

Cost	126,243.60
References	IKNL/DBTR 2024 Van der Vaart 2024 (https://doi.org/10.1158/1078-0432.CCR-24-0901) Pal'a et al J Neurosurg 133:273–280, 2020
Additional remarks	De fabrikant heeft aangegeven dat de Nederlandse lijstprijs bekend is en heeft een inschatting gemaakt van de verwachte kosten per patiënt per jaar. Hier zit ook de PSUR update met een RDI 93,1% in verwerkt.

Cost

126,243.60

References

IKNL/DBTR 2024 Van der Vaart 2024 (https://doi.org/10.1158/1078-0432.CCR-24-0901) Pal'a et al J Neurosurg 133:273–280, 2020

Additional remarks

De fabrikant heeft aangegeven dat de Nederlandse lijstprijs bekend is en heeft een inschatting gemaakt van de verwachte kosten per patiënt per jaar. Hier zit ook de PSUR update met een RDI 93,1% in verwerkt.

Potential total cost per year

Total cost	3,092,968.20 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

3,092,968.20

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.