Voretigene neparvovec

Stofnaam
Voretigene neparvovec
Domein
Neurologische aandoeningen
Hoofdindicatie
Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie
RPE65-mediated inherited retinal disease (IRD).

1. Product

Merknaam
Luxturna
Fabrikant
Spark
Toedieningsweg
Subretinaal
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Werkingsmechanisme: Voretigene neparvovec is DNA dat codeert voor een functioneel RPE65 eiwit.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Datum indiening
September 2017
Verwachte registratie
Oktober 2018
Weesgeneesmiddel
Nee
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Geen
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
In de fase 3 trial konden patiënten met interventie iets beter het 'doolhof' door met weinig lichtintensiteit ten opzichte van controles (primair eindpunt). Secundair eindpunt: visuswinst 8 letters op de ETDRS kaart (FDA vond geen statistisch significante verschillen), Goldmann gezichtsveld iets beter, foveale gevoeligheid niet beter, QoL vragenlijst betere score ten opzichte van controles.
Behandelduur
Niet gevonden
Dosering per toediening
0,3 ml
Bronnen
Russell et al. Lancet. 2017 Aug 26;390(10097):849-860; Voretigene Neparvovec for Biallelic RPE65- Mediated Retinal Disease: Effectiveness and Value. Draft Evidence Report November 14, 2017; ICER
Aanvullende opmerkingen
Eenmalige subretinale injectie per oog. Duur van het effect is onbekend, lijkt nu 2-5 jaar aan te houden, daarna zijn er geen studiedata.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

2 - 18

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
EMA; vision2020
Aanvullende opmerkingen
Patiëntaantallen in de VS worden geschat op 350 per jaar. Omgerekend in populatie zou dat voor Nederland 18 patiënten per jaar betekenen. Expert opinion zegt dat er waarschijnlijk maar 1-2 patiënten per jaar in aanmerking komen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
400.000 - 660.000
Bronnen
Scrip; Voretigene Neparvovec for Biallelic RPE65- Mediated Retinal Disease: Effectiveness and Value. Draft Evidence Report November 14, 2017; ICER
Aanvullende opmerkingen
Jan 2018: $850.000 voor beide ogen, of $425.000 per oog.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

5.300.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven