Voretigene neparvovec

Active substance
Voretigene neparvovec
Domain
Neurological disorders
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Eye disorders
Extended indication
Luxturna is indicated for the treatment of adult and paediatric patients with vision loss due to inherited retinal dystrophy caused by confirmed biallelic RPE65 mutations and who have sufficient viable retinal cells.

1. Product

Proprietary name
Luxturna
Manufacturer
Novartis
Mechanism of action
Gene therapy
Route of administration
Subretinal
Therapeutical formulation
Injection
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Voretigene neparvovec is een adeno-geassocieerd virus vector gentherapie dat codeert voor een functioneel RPE65 eiwit.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
September 2017
Expected Registration
November 2018
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registered
Additional comments
Positieve CHMP-opinie in september 2018. Geregistreerd in november 2018. Voretigene neparvovec is in de sluis geplaatst voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met visusverlies door erfelijke retinale dystrofie veroorzaakt door bevestigde bi-allelische RPE65-mutaties en die voldoende levensvatbare retinacellen hebben.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Geen
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
In de fase 3 trial konden patiënten met interventie iets beter het 'doolhof' door met weinig lichtintensiteit ten opzichte van controles (primair eindpunt). Secundair eindpunt: visuswinst 8 letters op de ETDRS kaart (FDA vond geen statistisch significante verschillen), Goldmann gezichtsveld iets beter, foveale gevoeligheid niet beter, QoL vragenlijst betere score ten opzichte van controles.
Dosage per administration
1.5 x 10^11 vector genome (vg) in 0.3 mL
References
Russell et al. Lancet. 2017 Aug 26;390(10097):849-860; Voretigene Neparvovec for Biallelic RPE65- Mediated Retinal Disease: Effectiveness and Value. Draft Evidence Report November 14, 2017; ICER
Additional comments
Eenmalige subretinale injectie per oog. Duur van het effect is onbekend, lijkt nu 2-5 jaar aan te houden, daarna zijn er geen studiedata.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

1 - 2

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
EMA; fabrikant; expertopinie
Additional comments
De inschatting is dat er waarschijnlijk maar 1-2 patiënten per jaar in aanmerking komen voor deze behandeling. Waarschijnlijk worden er in het eerste jaar meer patiënten behandeld gezien er momenteel geen andere behandeloptie is en dus alle bestaande patiënten ook in aanmerking komen. Op dit moment betreft de totale geïdentificeerde populatie in Nederland 43 patiënten, maar deze komen mogelijk niet allemaal in aanmerking omdat men niet voldoende geschikte retinale cellen heeft. Afhankelijk van de precieze indicatiestelling is de verwachting dat de prevalente populatie die zich zal (kunnen) laten behandelen in 2019 ongeveer 15-20 patiënten zal omvatten.

5. Expected cost per patient per year

Cost
400,000 - 660,000
References
Scrip; Voretigene Neparvovec for Biallelic RPE65- Mediated Retinal Disease: Effectiveness and Value. Draft Evidence Report November 14, 2017; ICER
Additional comments
Jan 2018: $850.000 voor beide ogen, of $425.000 per oog. Voretigene neparvovec is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met visusverlies door erfelijke retinale dystrofie veroorzaakt door bevestigde bi-allelische RPE65-mutaties en die voldoende levensvatbare retinacellen hebben.

6. Potential total cost per year

Total cost

795,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No
References
clinicaltrials.gov
Additional comments
geen fase III studies voor andere indicaties dan in de horizonscan

9. Other information

There is currently no futher information available.