Voretigene neparvovec

Active substance

Voretigene neparvovec

Domain

Neurological disorders

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Eye disorders

Extended indication
Luxturna is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met visusverlies door erfelijke retinale dystrofie veroorzaakt door bevestigde bi-allelische RPE65-mutaties en die voldoende levensvatbare retinacellen hebben.

Product

Proprietary name

Luxturna

Manufacturer

Novartis

Mechanism of action

Gene therapy

Route of administration

Subretinal

Therapeutical formulation

Injection

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Additional comments
Voretigene neparvovec is een adeno-geassocieerd virus vector gentherapie dat codeert voor een functioneel RPE65 eiwit.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

Submission date

September 2017

Expected Registration

November 2018

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registered

Additional comments
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Positieve CHMP-opinie in september 2018. Geregistreerd in november 2018. Voretigene neparvovec is in de sluis geplaatst voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met visusverlies door erfelijke retinale dystrofie veroorzaakt door bevestigde bi-allelische RPE65-mutaties en die voldoende levensvatbare retinacellen hebben.
De behandeling voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk, wat betekent dat de behandeling als effectief kan worden beschouwd. Het is echter nog onzeker hoe lang het gevonden effect aanhoudt en of verdere achteruitgang wordt tegengegaan. Daarnaast is de onderbouwing van de kosten van onvoldoende kwaliteit. Kijkend naar de grote onzekerheden over de effecten op lange termijn van deze gentherapie en over de kosteneffectiviteit heeft het Zorginstituut in februari 2020 aan de minister geadviseerd om de behandeling alleen tot het pakket toe te laten, indien de prijs fors gereduceerd kan worden.

Therapeutic value

Current treatment options

Geen

Therapeutic value

Potential added value

Substantiation

In de fase 3 trial konden patiënten met interventie iets beter het 'doolhof' door met weinig lichtintensiteit ten opzichte van controles (primair eindpunt). Secundair eindpunt: visuswinst 8 letters op de ETDRS kaart (FDA vond geen statistisch significante verschillen), Goldmann gezichtsveld iets beter, foveale gevoeligheid niet beter, QoL vragenlijst betere score ten opzichte van controles.

Duration of treatment

one-off

Dosage per administration

1.5 x 10^11 vector genome (vg) in 0.3 mL

References
Russell et al. Lancet. 2017 Aug 26;390(10097):849-860; Voretigene Neparvovec for Biallelic RPE65- Mediated Retinal Disease: Effectiveness and Value. Draft Evidence Report November 14, 2017; ICER
Additional comments
Eenmalige subretinale injectie per oog. Duur van het effect is onbekend, lijkt nu 2-5 jaar aan te houden, daarna zijn er geen studiedata.

Expected patient volume per year

Patient volume

1 - 2

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
EMA; fabrikant; expertopinie
Additional comments
De inschatting is dat er waarschijnlijk maar 1-2 patiënten per jaar in aanmerking komen voor deze behandeling. Waarschijnlijk worden er in het eerste jaar meer patiënten behandeld gezien er momenteel geen andere behandeloptie is en dus alle bestaande patiënten ook in aanmerking komen. Op dit moment betreft de totale geïdentificeerde populatie in Nederland 43 patiënten, maar deze komen mogelijk niet allemaal in aanmerking omdat men niet voldoende geschikte retinale cellen heeft. Afhankelijk van de precieze indicatiestelling is de verwachting dat de prevalente populatie die zich zal (kunnen) laten behandelen in 2019 ongeveer 15-20 patiënten zal omvatten.

Expected cost per patient per year

Cost

400,000.00 - 660,000.00

References
Scrip; Voretigene Neparvovec for Biallelic RPE65- Mediated Retinal Disease: Effectiveness and Value. Draft Evidence Report November 14, 2017; ICER
Additional comments
In 2018: $850.000 voor beide ogen, of $425.000 per oog. Voretigene neparvovec is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met visusverlies door erfelijke retinale dystrofie veroorzaakt door bevestigde bi-allelische RPE65-mutaties en die voldoende levensvatbare retinacellen hebben.

Potential total cost per year

Total cost

795,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

No

References
clinicaltrials.gov
Additional comments
geen fase 3 studies voor andere indicaties dan in de Horizonscan

Other information

There is currently no futher information available.