Expand all sections

Voretigene neparvovec

Luxturna

Extended indication Luxturna is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met visusverlies
Therapeutic value Possible added value
Total cost 795,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Voretigene neparvovec
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Eye disorders
Extended indication Luxturna is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met visusverlies door erfelijke retinale dystrofie veroorzaakt door bevestigde bi-allelische RPE65-mutaties en die voldoende levensvatbare retinacellen hebben.
Proprietary name Luxturna
Manufacturer Novartis
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Subretinal
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Voretigene neparvovec is een adeno-geassocieerd virus vector gentherapie dat codeert voor een functioneel RPE65 eiwit.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP Yes
Submission date September 2017
Expected Registration November 2018
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Positieve CHMP-opinie in september 2018. Geregistreerd in november 2018. Voretigene neparvovec is in de sluis geplaatst voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met visusverlies door erfelijke retinale dystrofie veroorzaakt door bevestigde bi-allelische RPE65-mutaties en die voldoende levensvatbare retinacellen hebben. De behandeling voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk, wat betekent dat de behandeling als effectief kan worden beschouwd. Het is echter nog onzeker hoe lang het gevonden effect aanhoudt en of verdere achteruitgang wordt tegengegaan. Daarnaast is de onderbouwing van de kosten van onvoldoende kwaliteit. Kijkend naar de grote onzekerheden over de effecten op lange termijn van deze gentherapie en over de kosteneffectiviteit heeft het Zorginstituut in februari 2020 aan de minister geadviseerd om de behandeling alleen tot het pakket toe te laten, indien de prijs fors gereduceerd kan worden.

Therapeutic value

Current treatment options Geen
Therapeutic value Possible added value
Substantiation In de fase 3 trial konden patiënten met interventie iets beter het 'doolhof' door met weinig lichtintensiteit ten opzichte van controles (primair eindpunt). Secundair eindpunt: visuswinst 8 letters op de ETDRS kaart (FDA vond geen statistisch significante verschillen), Goldmann gezichtsveld iets beter, foveale gevoeligheid niet beter, QoL vragenlijst betere score ten opzichte van controles.
Duration of treatment one-off
Dosage per administration 1.5 x 10^11 vector genome (vg) in 0.3 mL
References Russell et al. Lancet. 2017 Aug 26;390(10097):849-860; Voretigene Neparvovec for Biallelic RPE65- Mediated Retinal Disease: Effectiveness and Value. Draft Evidence Report November 14, 2017; ICER
Additional remarks Eenmalige subretinale injectie per oog. Duur van het effect is onbekend, lijkt nu 2-5 jaar aan te houden, daarna zijn er geen studiedata.

Expected patient volume per year

Patient volume

1 - 2

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References EMA; fabrikant; expertopinie
Additional remarks De inschatting is dat er waarschijnlijk maar 1-2 patiënten per jaar in aanmerking komen voor deze behandeling. Waarschijnlijk worden er in het eerste jaar meer patiënten behandeld gezien er momenteel geen andere behandeloptie is en dus alle bestaande patiënten ook in aanmerking komen. Op dit moment betreft de totale geïdentificeerde populatie in Nederland 43 patiënten, maar deze komen mogelijk niet allemaal in aanmerking omdat men niet voldoende geschikte retinale cellen heeft. Afhankelijk van de precieze indicatiestelling is de verwachting dat de prevalente populatie die zich zal (kunnen) laten behandelen in 2019 ongeveer 15-20 patiënten zal omvatten.

Expected cost per patient per year

Cost 400,000.00 - 660,000.00
References Scrip; Voretigene Neparvovec for Biallelic RPE65- Mediated Retinal Disease: Effectiveness and Value. Draft Evidence Report November 14, 2017; ICER
Additional remarks In 2018: $850.000 voor beide ogen, of $425.000 per oog. Voretigene neparvovec is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met visusverlies door erfelijke retinale dystrofie veroorzaakt door bevestigde bi-allelische RPE65-mutaties en die voldoende levensvatbare retinacellen hebben.

Potential total cost per year

Total cost

795,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References clinicaltrials.gov
Additional remarks geen fase 3 studies voor andere indicaties dan in de Horizonscan

Other information

There is currently no futher information available.