Extended indication

Treatment of achondroplasia for children 2 years and older, whose epiphyses are not closed.

Therapeutic value

No judgement

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Vosoritide

Domain

Metabolism and Endocrinology

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Other metabolism and Endocrinology

Extended indication

Treatment of achondroplasia for children 2 years and older, whose epiphyses are not closed.

Manufacturer

BioMarin

Route of administration

Subcutaneous

Therapeutical formulation

Injection

Centre of expertise

UMC Utrecht Skeletal Dysplasia unit. Erasmus Rotterdam(Toekomstig).

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

Submission date

August 2020

Expected Registration

September 2021

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options

Op dit moment is er geen behandeling voor achondroplasia.

Therapeutic value

No judgement

Substantiation

In de fase 3 studie (NCT03197766) waarin vosoritide vergeleken werd met placebo was na 52 weken een significante stijging van de jaarlijkse groeisnelheid van 1.57 cm per jaar waargenomen in de vosoritidegroep. De effecten zijn klein, mogelijk zal er meer effect te zien zijn in patiënten met een ernstig ziektebeeld. Het is nog onduidelijk of de behandelde patiënten uiteindelijk op volwassen leeftijd ook significant langer zullen zijn.

Duration of treatment

Average 14 year / years

Frequency of administration

1 times a day

Dosage per administration

15µg/kg

References
NCT03197766; (1) Savariraya R et al., C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med 2019; 381:25-35; 
Savariraya R et al., A Randomized Controlled Trial of Vosoritide in Children With Achondroplasia. Journal of the Endocrine Society, Volume 4, Issue Supplement_1, April-May 2020, SAT-LB18;

Expected patient volume per year

References
orpha.net; fabrikant
Additional comments
De incidentie van achondroplasie wordt wereldwijd geschat op ongeveer 1 op de 25.000 levendgeborenen. Dit betekent dat er een prevalente pool van ongeveer 135 patiënten van 0 jaar-17 jaar oud is. De fabrikant verwacht 7 nieuwe patiënten met achondroplasie per jaar in Nederland op basis van een expertopinie. Het aantal ligt mogelijk lager aangezien het geneesmiddel gegeven dient te worden voordat de puberteit start.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

Short stature

References
adisinsight
Additional comments
Lopende fase 3 studie.

Other information

There is currently no futher information available.