Vosoritide

Metabolism and Endocrinology

New medicine (specialité)

Other metabolism and Endocrinology

Treatment of achondroplasia for children 2 years and older, whose epiphyses are not closed.

BioMarin

Subcutaneous

Injection

UMC Utrecht Skeletal Dysplasia unit. Erasmus Rotterdam(Toekomstig).

Centralised (EMA)

Normal trajectory

August 2020

September 2021

Yes

Registration application pending

Op dit moment is er geen behandeling voor achondroplasia.

No judgement

In de fase 3 studie (NCT03197766) waarin vosoritide vergeleken werd met placebo was na 52 weken een significante stijging van de jaarlijkse groeisnelheid van 1.57 cm per jaar waargenomen in de vosoritidegroep. De effecten zijn klein, mogelijk zal er meer effect te zien zijn in patiënten met een ernstig ziektebeeld. Het is nog onduidelijk of de behandelde patiënten uiteindelijk op volwassen leeftijd ook significant langer zullen zijn.

Average 14 year / years

1 times a day

15µg/kg

NCT03197766; (1) Savariraya R et al., C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med 2019; 381:25-35; 
Savariraya R et al., A Randomized Controlled Trial of Vosoritide in Children With Achondroplasia. Journal of the Endocrine Society, Volume 4, Issue Supplement_1, April-May 2020, SAT-LB18;

orpha.net; fabrikant

De incidentie van achondroplasie wordt wereldwijd geschat op ongeveer 1 op de 25.000 levendgeborenen. Dit betekent dat er een prevalente pool van ongeveer 135 patiënten van 0 jaar-17 jaar oud is. De fabrikant verwacht 7 nieuwe patiënten met achondroplasie per jaar in Nederland op basis van een expertopinie. Het aantal ligt mogelijk lager aangezien het geneesmiddel gegeven dient te worden voordat de puberteit start.

There is currently nothing known about the expected cost.

There is currently nothing known about the possible total cost.

There is currently nothing known about off label use.

Yes

Short stature

adisinsight

Lopende fase 3 studie.

There is currently no futher information available.