Vosoritide

Active substance Vosoritide
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other metabolism and Endocrinology
Extended indication Treatment of achondroplasia for children 2 years and older, whose epiphyses are not closed.

Product

Manufacturer BioMarin
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Centre of expertise UMC Utrecht Skeletal Dysplasia unit. Erasmus Rotterdam(Toekomstig).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date August 2020
Expected Registration September 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Op dit moment is er geen behandeling voor achondroplasia.
Therapeutic value No judgement
Substantiation In de fase 3 studie (NCT03197766) waarin vosoritide vergeleken werd met placebo was na 52 weken een significante stijging van de jaarlijkse groeisnelheid van 1.57 cm per jaar waargenomen in de vosoritidegroep. De effecten zijn klein, mogelijk zal er meer effect te zien zijn in patiënten met een ernstig ziektebeeld. Het is nog onduidelijk of de behandelde patiënten uiteindelijk op volwassen leeftijd ook significant langer zullen zijn.
Duration of treatment Average 14 year / years
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 15µg/kg
References NCT03197766; (1) Savariraya R et al., C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med 2019; 381:25-35; Savariraya R et al., A Randomized Controlled Trial of Vosoritide in Children With Achondroplasia. Journal of the Endocrine Society, Volume 4, Issue Supplement_1, April-May 2020, SAT-LB18;

Expected patient volume per year

References orpha.net; fabrikant
Additional comments De incidentie van achondroplasie wordt wereldwijd geschat op ongeveer 1 op de 25.000 levendgeborenen. Dit betekent dat er een prevalente pool van ongeveer 135 patiënten van 0 jaar-17 jaar oud is. De fabrikant verwacht 7 nieuwe patiënten met achondroplasie per jaar in Nederland op basis van een expertopinie. Het aantal ligt mogelijk lager aangezien het geneesmiddel gegeven dient te worden voordat de puberteit start.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Short stature
References adisinsight
Additional comments Lopende fase 3 studie.

Other information

There is currently no futher information available.