Extended indication Anticipated indication is the treatment of achondroplasia for children.
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Registered

Product

Active substance Vosoritide
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Extended indication Anticipated indication is the treatment of achondroplasia for children.
Proprietary name Voxzogo
Manufacturer BioMarin
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise UMC Utrecht Skeletal Dysplasia unit. Erasmus Rotterdam(Toekomstig).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date August 2020
Expected Registration August 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional comments Positieve CHMP-opinie in juni 2021.

Therapeutic value

Current treatment options Op dit moment is er geen behandeling voor achondroplasia.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation In de fase 3 studie (NCT03197766) waarin vosoritide vergeleken werd met placebo was na 52 weken een significante stijging van de jaarlijkse groeisnelheid van 1,57cm per jaar waargenomen in de vosoritide-groep. De effecten zijn klein, mogelijk zal er meer effect te zien zijn in patiënten met een ernstig ziektebeeld. Het is nog onduidelijk of de behandelde patiënten uiteindelijk op volwassen leeftijd ook significant langer zullen zijn.
Duration of treatment Average 14 year / years
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 15µg/kg
References NCT03197766; (1) Savariraya R et al., C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med 2019; 381:25-35; Savariraya R et al., A Randomized Controlled Trial of Vosoritide in Children With Achondroplasia. Journal of the Endocrine Society, Volume 4, Issue Supplement_1, April-May 2020, SAT-LB18;

Expected patient volume per year

References orpha.net; fabrikant
Additional comments De incidentie van achondroplasie wordt wereldwijd geschat op ongeveer 1 op de 25.000 levendgeborenen. Dit betekent dat er een prevalente pool van ongeveer 135 patiënten van 0-17 jaar oud is. De fabrikant verwacht 7 nieuwe patiënten met achondroplasie per jaar in Nederland op basis van een expertopinie. Het aantal ligt mogelijk lager aangezien het geneesmiddel gegeven dient te worden voordat de puberteit start.

Expected cost per patient per year

References Drugs.com
Additional comments De Nederlandse prijs is nog niet bekend. Gebaseerd op de verwachte prijs in de Verenigde Staten (Voxzogo: subcutaan poeder voor injectie 0,4 mg is $9.476 voor een levering van 10 stuks) zal een behandeling met vosoritide ongeveer €200.000 per patiënt per jaar bedragen.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Short stature
References adisinsight
Additional comments Lopende fase 3 studie.

Other information

There is currently no futher information available.